Меню
Идёт набор NCT06563414

A Natural History Study of Corneal Abrasions in Patients With Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB)

— Наблюдательное Epidermolysis Bullosa Dystrophica Epidermolysis Bullosa Dystrophica, Recessive Epidermolysis Bullosa Dystrophica Dominans

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Epidermolysis Bullosa Dystrophica, Epidermolysis Bullosa Dystrophica, Recessive, Epidermolysis Bullosa Dystrophica Dominans. Базовые параметры: от 6 мес. · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

This study is a non-interventional, observational study that will evaluate the natural history of corneal abrasions in patients with Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB).

Подробное описание

The objective of this study is to characterize the natural history of corneal abrasions in patients with Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB). Patients will be followed via remote weekly symptom diaries and monthly questionnaires to assess corneal abrasion symptoms, frequency, and duration.

Первичные конечные точки

  • Corneal abrasion frequency [Срок оценки: Baseline through up to 1 year]
Вторичные конечные точки (1)
  • Epidermolysis Bullosa Eye Disease Index Symptom Score [Срок оценки: Baseline through up to 1 year]

Критерии участия

Критерии включения

  • The subject or their respective legal guardian must have read, understood, and signed an Institutional Review Board (IRB) approved Informed Consent/Assent Form and must be able to and willing to follow study procedures and instructions.
  • Age 6 months or older at time of Informed Consent/Assent.
  • Prior genetic diagnosis of DEB due to mutation(s) in the collagen type VII alpha 1 chain (COL7A1) gene.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Только случаи

Центры проведения

США · 1 центр
  • Krystal Biotech — Pittsburgh

Идентификаторы

NCT: NCT06563414 · NHS

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗