Меню
Идёт набор NCT06556394

A Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of RAG-17 in Subjects With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) With Superoxide Dismutase Type 1 (SOD1) Gene Mutation

Фаза I С лечением Amyotrophic Lateral Sclerosis

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: RAG-17, Placebo.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Amyotrophic Lateral Sclerosis. Базовые параметры: от 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Китай
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Safety, Tolerability,Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of RAG-17 in Subjects With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) With Superoxide Dismutase Type 1 (SOD1) Gene Mutation

Обзор

This is a Phase 1, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of RAG-17 in Subjects with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) with Superoxide Dismutase Type 1 (SOD1) Gene Mutation

Подробное описание

The study is a phase 1, randomized, double-blind, placebo controlled study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of RAG-17 in patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) with Superoxide Dismutase Type 1 (SOD1) gene mutation. The dose levels will be evaluated sequentially across separate cohorts using a rules-based design, wherein participants will receive RAG-17 or placebo at a ratio of 3:1.

Вмешательства

  • Препарат RAG-17
    RAG-17 is a therapeutic small interfering RNA (siRNA).
  • Препарат Placebo
    Placebo will be administered via intrathecal injection

Первичные конечные точки

  • Adverse Events(AEs) [Срок оценки: Before treatment and within 57 days after treatment]
Вторичные конечные точки (11)
  • Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameter: AUC0-last [Срок оценки: Before treatment and within 48 hours after treatment]
  • Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameter: AUC0-inf [Срок оценки: Before treatment and within 48 hours after treatment]
  • Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameter: Cmax [Срок оценки: Before treatment and within 48 hours after treatment]
  • Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameter: Tmax [Срок оценки: Before treatment and within 48 hours after treatment]
  • Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameter: λz [Срок оценки: Before treatment and within 48 hours after treatment]
  • Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameter: T½ [Срок оценки: Before treatment and within 48 hours after treatment]
  • Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameter: CL/F [Срок оценки: Before treatment and within 48 hours after treatment]
  • Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameter: Vz/F [Срок оценки: Before treatment and within 48 hours after treatment]
  • Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameter: MRT [Срок оценки: Before treatment and within 48 hours after treatment]
  • CSF Pharmacokinetic (PK) Parameter: Concentration [Срок оценки: Before treatment and within 29 days after treatment]
  • CSF Pharmacokinetic (PK) Parameter: T½ [Срок оценки: Before treatment and within 29 days after treatment]

Критерии участия

Критерии включения

  • Voluntarily consents to participate in this study and provides written informed consent prior to the start of any study specific procedures.
  • ≥ 18 years of age at the time of informed consent.
  • Diagnosis of possible, laboratory supported probable, probable, or definite ALS according to the World Federation of Neurology El Escorial.
  • Documented SOD1 mutation.
  • Forced vital capacity (FVC) ≥50% of predicted value as adjusted for sex, age, and height (measured seated).
  • If taking riluzole or edaravone, subject must be on a stable dose or ≥30 days prior to Day 1 and expected to remain at that dose until the final study visit.

Критерии исключения

  • Documented p.F21C SOD1 mutation.
  • Treatment with another investigational drug, biological agent, or device within 1 month or 5 half-lives of study agent, whichever is longer. Specifically, no prior treatment with small interfering ribonucleic acid, stem cell therapy, or gene therapy is allowed.
  • Current enrollment in any other interventional study.
  • History of or positive test result for human immunodeficiency virus, hepatitis C virus antibody or hepatitis B virus.
  • Pregnant or currently breastfeeding.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Рандомизированное
Модель
Параллельные группы
Маскирование
Двойное слепое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Китай · 3 центра
  • Beijing Tiantan Hospital — Пекин
  • West China Hospital of Sichuan University — Чэнду
  • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine — Ханчжоу

Идентификаторы

NCT: NCT06556394 · RGN17-001

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗