Меню
Идёт набор NCT06554275

CCHS Secure Health-hub Advancing Research Efforts (CCHS SHARE)

— Наблюдательное Congenital Central Hypoventilation Syndrome

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Congenital Central Hypoventilation Syndrome. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

CCHS SHARE: A Multi-center Longitudinal Natural History Study

Обзор

The purpose of this study is to capture longitudinal natural history data in Congenital Central Hypoventilation Syndrome (CCHS). This will include capturing standardized clinical data from standard of care assessments at several CCHS referral centers. Funding source-FDA OOPD

Подробное описание

The natural history of a disease is how a disease progresses over time and impacts the lives of patients and their families. In Congenital Central Hypoventilation Syndrome (CCHS), as in all rare diseases, collecting enough information to understand disease natural history is challenging. Knowledge and data sharing is a key to overcoming this challenge. Investigators at Lurie Children's are collaborating with teams at other CCHS medical and research centers and patient advocacy groups to build a shared resource called the CCHS Secure Health-hub Advancing Research Efforts (CCHS SHARE). CCHS SHARE will advance knowledge of CCHS natural history and guide future research studies and clinical trials. The purpose of this study is to collect and store CCHS natural history data over the course of many years in CCHS SHARE. Collected information will include patient and family self-reports surrounding their health and its impact on daily life, information collected during standard clinical care (medical records), family history, and other related information from patients. Information in CCHS SHARE will be used for medical research to better understand CCHS and to develop new treatments.

Первичные конечные точки

  • Patient Quality of Life [Срок оценки: Up to every 14 months]
  • Caregiver Burden [Срок оценки: Up to every 14 months]
  • Patient and Caregiver Sleep [Срок оценки: Up to every 14 months]
  • Autonomic Symptom Profile [Срок оценки: Up to every 14 months]
  • Characterize CCHS from a clinical perspective using standardized common data elements (CDEs) in the clinical setting. [Срок оценки: Up to every 14 months]

Критерии участия

Критерии включения

Participants with a confirmed CCHS diagnosis (confirmed alveolar hypoventilation and PHOX2B mutation testing results), of all ages and genders, who are followed clinically.

Критерии исключения

An unconfirmed diagnosis of CCHS or unconfirmed PHOX2B mutation or not followed clinically

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

США · 1 центр
  • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago — Chicago

Идентификаторы

NCT: NCT06554275 · 2024-7201 · 1R01FD008217-01

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗