Меню
Идёт набор NCT06542809

Evaluation of the Propensity of Patients Under rhGH to Envision a Modification of Their Treatment Regimen Toward LAGH

Без фазы С лечением Growth Hormone Deficiency

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Questionnaire.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Growth Hormone Deficiency. Базовые параметры: 1 Day — 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Бельгия
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

Daily subcutaneous injections of rhGH can be burdensome for patients, leading to poor adherence and reduced growth outcomes. This has spurred the development of long-acting GH (LAGH) analogues that allow for weekly, biweekly, or monthly injections. Previous studies on LAGH analogues have demonstrated their non-inferiority compared to daily rhGH in terms of increasing growth velocity and improving body composition in children and adults with growth hormone deficiency (GHD), respectively, without significant and unexpected adverse events. Since 2020, three molecules have received approval from the Food and Drug Administration (FDA) for the treatment of pediatric GHD: lonapegsomatropin, somatrogon, and somapacitan. These LAGH analogues may offer better patient acceptance, improved tolerance, and greater therapeutic flexibility. However, these LAGH analogues could also be associated with potential clinical issues in terms of therapeutic monitoring, incidence and duration of side effects, and long-term safety due to a non-physiological GH profile. The introduction of these new LAGH products will require clinicians to identify optimal candidates for LAGH therapy and gain knowledge on monitoring and adjusting treatment.

Вмешательства

  • Другое Questionnaire
    Recruitment will take place through routine paediatric endocrinology consultations with physicians registered with BELSPEED. These doctors will take the time to explain the questionnaire. And allow the patient to complete it.

Первичные конечные точки

  • Evaluate families and patients propensity with a questionnaire to envision a switch from rhGH treatment to LAGH [Срок оценки: Baseline]
Вторичные конечные точки (1)
  • Evaluate if families/patients response varies according to age, indication of rhGH treatment, any underlying pathology, and/or duration of rhGH treatment. [Срок оценки: Baseline]

Критерии участия

Критерии включения

  • Belgian and Luxembourgish patients currently under rhGh treatment in its various official indications (as per the Belgian RIZIV/INAMI monitor : growth hormone deficiency, Turner Syndrome, chronic renal insufficiency, Prader-Willi syndrome, Small for gestational age, Noonan Syndrome, SHOX gene deficiency) and included in the BELGROW Registry
  • Male -female
  • 0-18 years
  • Free written or e-consent and oral consent

Критерии исключения

  • No exclusion criteria

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Скрининг

Центры проведения

Бельгия · 1 центр
  • Cliniques Universitaires Saint-Luc — Brussels

Идентификаторы

NCT: NCT06542809 · 2024/21FEV/083

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗