Меню
Идёт набор NCT06539507

A Study of the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Immunogenicity of BCX17725

Фаза I С лечением Netherton Syndrome

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: BCX17725, Placebo.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Netherton Syndrome. Базовые параметры: 12 лет — 65 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Австралия, Франция, Германия, Нидерланды
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 1/1b Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Immunogenicity of Single and Multiple Ascending Doses of BCX17725 in Healthy Participants and Multiple Doses of BCX17725 in Participants With Netherton Syndrome

Обзор

This is a first-in-human, Phase 1/1b, 4-part study that includes the evaluation of safety, tolerability, pharmacokinetics (PK), and immunogenicity of BCX17725 when administered via single and multiple doses in healthy adult participants (Parts 1 and 2), and multiple doses in adult participants with Netherton syndrome (Part 3). In Part 4, the effectiveness, safety, and tolerability of BCX17725 when administered via multiple IV and/or SC doses through 12 weeks will be evaluated in adult and adolescent participants with Netherton syndrome.

Подробное описание

Parts 1 and 2 are randomized, placebo-controlled, single-ascending-dose (SAD) and multiple-ascending-dose (MAD) study parts, respectively, in healthy participants. Part 3 will evaluate multiple dose administrations in participants with Netherton syndrome in an open-label design. Part 4 will evaluate multiple administrations of BCX17725 in participants with Netherton syndrome in an open-label study design over 12 weeks, with an 8-week post-treatment follow-up period.

Вмешательства

  • Препарат BCX17725
    BCX17725 for injection
  • Препарат Placebo
    Placebo for injection

Первичные конечные точки

  • Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) [Срок оценки: From screening through EOS (ie, through Day 78 in Parts 1 and 3, and Day 106 in Part 2)]
  • Change from baseline in Ichthyosis Area and Severity Index (IASI) score at Week 12 (Part 4) [Срок оценки: From baseline to Week 12]
Вторичные конечные точки (9)
  • Maximum observed serum concentration (Cmax) [Срок оценки: Up to Day 64 (Part 1), Day 92 (Part 2), and Day 78 (Part 3)]
  • Time to maximum observed serum concentration (Tmax) [Срок оценки: Up to Day 64 (Part 1), Day 92 (Part 2), and Day 78 (Part 3)]
  • Area under the serum concentration-time curve (AUC) from time 0 to the time of last measurable concentration (AUC0-t) [Срок оценки: Up to Day 64 (Part 1), Day 92 (Part 2), and Day 78 (Part 3)]
  • Terminal elimination half-life (t1/2) [Срок оценки: Up to Day 64 (Part 1), Day 92 (Part 2), and Day 78 (Part 3)]
  • Number of participants who are anti-drug antibody (ADA)-positive (baseline and post-baseline) and number of participants who have treatment-emergent ADAs [Срок оценки: Day 1 pre-dose and up to Day 64 (Part 1), Day 92 (Part 2), and Day 78 (Part 3)]
  • Change from baseline in Investigator Global Assessment (IGA) score at Week 12 (Part 4) [Срок оценки: From baseline to Week 12]
  • Change from baseline in Worst Itch Numerical Rating Score (NRS) at Week 12 (Part 4) [Срок оценки: From baseline to Week 12]
  • Incidence of TEAEs (Part 4) [Срок оценки: From baseline through Week 20]
  • Serum concentrations of BCX17725 (Part 4) [Срок оценки: From baseline through Week 20]

Критерии участия

Критерии включения

  • Male or non-pregnant, non-lactating female aged 18 to 55 years, inclusive (Parts 1 and 2), 18 to 65 years, inclusive (Part 3), or 12 to 65 years, inclusive (Part 4)
  • Confirmed diagnosis of Netherton syndrome (Parts 3 and 4)
  • IGA score of ≥ 3 (Parts 3 and 4) and IASI score of ≥ 16 (Part 4)
  • BMI between 18 and 30 kg/m\^2, inclusive (Parts 1 and 2)
  • Estimated glomerular filtration rate (eGFR) of ≥ 90 mL/min/1.73 m\^2 (Parts 1 and 2) or ≥ 60 mL/min/1.73 m\^2 (Part 3)
  • Agree to follow the protocol contraception requirements from screening until 90 days after the last dose of study drug
  • In the opinion of the investigator, expected to adequately comply with all required study procedures and restrictions for the duration of the study

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Да

Дизайн исследования

Распределение
Рандомизированное
Модель
Последовательный дизайн
Маскирование
Двойное слепое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 5 центров
  • Stanford University School of Medicine — Palo Alto
  • Therapeutics Clinical Research — San Diego
  • Yale Center for Clinical Investigation — New Haven
  • Northwestern Dermatology CTU — Chicago
  • Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC — Indianapolis
Австралия · 3 центра
  • Westmead Hospital - Department of Dermatology — Sydney
  • Nucleus Network — Brisbane
  • Veracity Clinical Research — Brisbane
Нидерланды · 2 центра
  • Maastricht Universitair Medisch Centrum (MUMC+) — Maastricht
  • Erasmus Universitair Medisch Centrum (EMC) — Rotterdam
Франция · 1 центр
  • Hôpital Saint-Louis — Paris
Германия · 1 центр
  • Universitätsklinikum Heidelberg — Heidelberg

Идентификаторы

NCT: NCT06539507 · BCX17725-101 · U1111-1303-9510 · 2025-521973-16

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗