Efgartigimod for Stiff Person Syndrome (ESPS)
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: Efgartigimod.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Stiff-Person Syndrome. Базовые параметры: 18 лет — 80 лет · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- США
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Обзор
The goal of this clinical trial is to examine the proportion of patients with stiff person syndrome with no worsening in stiffness and/or spasms while on efgartigimod-hyaluronidase (EFD) when compared to their current treatment. The main questions it aims to answer are: * proportion of patients with stiff person syndrome with no worsening in DSI and HSS scores * whether there are changes in laboratory values, vital signs, electrocardiogram, or depression, and suicide risk during the trial, as well as the incidence of any adverse events. Participants will come to the clinic up to 18 times and have up to 5 phone call visits during the course of the trial. During these visits a variety of measures will be collected, including blood samples, neurological and physical exams, patient reported outcomes on stiffness, spasms, depression, and suicide risk.
Вмешательства
- Биопрепарат Efgartigimod
Efgartigiomd-hyaluroidase (EFG) is a neonatal Fc receptor (FcRn) inhibitor, which blocks the recycling of Immunoglobulin G (IgG), including pathogenic IgG
Первичные конечные точки
- Distribution of Stiffness Index (DSI) [Срок оценки: From enrollment to the end of treatment at week 13]
- heightened sensitivity score (HSS) [Срок оценки: From enrollment to end of treatment at week 13]
Вторичные конечные точки (3)
- Proportion of patients with SPS who are treatment responders [Срок оценки: enrollment to end of 13 weeks]
- The duration of time patients maintain responder status [Срок оценки: from enrollment to end of treatment at week 13]
- Modified Rankin Scale [Срок оценки: From enrollment to end of treatment at week 13]
Критерии участия
Критерии включения
- Age 18-80, men and women, capable of giving informed consent.
- Must have unexplained stiffness of limb and axial (trunk) muscles and involuntary striated muscle spasms.
- DSI and HHS must be >=2 (to allow for detection of improvement).
- Presence of serum (or CSF) anti-GAD antibodies regardless of titers.
- Stable dosage for at least two months before screening visit with antispasmodics (muscle relaxants, benzodiazepines, baclofen).
- Women with children bearing potential must be willing to use highly effective contraception method during and for a minimum of 90 days after the last dose of IP.
Критерии исключения
1\. Exclusionary conditions:
1a. type 1 DM
1b. Cancer, except basal cell skin cancer
1c. Infections: HIV, Hepatitis B or C, clinically significant active infection not sufficiently resolved in the investigator's opinion
1d. Serum IgG (<6 g/L) at screening
1e. pregnancy/breast feeding. 2. Exclusionary medications: rituximab within 6 months of screening. 3. IVIG or PLEX treatment 4 weeks prior to screening. 4. History of any type of solid organ or bone marrow transplant.
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Распределение
- Не применимо
- Модель
- Одна группа
- Маскирование
- Открытое
- Основная цель
- Лечение
Центры проведения
США · 1 центр
- University of South Florida, Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare — Tampa
Идентификаторы
NCT: NCT06528392 · STUDY006922