Меню
Идёт набор NCT06488924

An Open-label Phase I/II Study of JR-446 in Mucopolysaccharidosis Type IIIB

Фаза I / Фаза II С лечением Mucopolysaccharidosis III-B

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: JR-446.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Mucopolysaccharidosis III-B. Базовые параметры: до 17 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Япония
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

A Phase I/ II, open-label study, designed to evaluate the safety and explore efficacy of the study drug in development for the treatment of MPS IIIB patients.

Вмешательства

  • Препарат JR-446
    IV infusion

Первичные конечные точки

  • To establish the safety and tolerability of JR-446 in MPSIIIB patients [Срок оценки: up to 4 years (multiple visits)]
  • To determine the pharmacodynamic effects of JR-446 in MPSIIIB patients [Срок оценки: up to 4 years (multiple visits)]
Вторичные конечные точки (2)
  • To assess PK profile of JR-446 in MPSIIIB patients [Срок оценки: up to 4 years (multiple visits)]
  • To explore the potential efficacy of JR-446 in the treatment of patients with MPS IIIB [Срок оценки: up to 4 years (multiple visits)]

Критерии участия

Критерии включения

  • Chronological age of <18 years
  • Confirmed diagnosis of MPS IIIB

Критерии исключения

  • Prior experience to gene therapy or HSCT with successful engraftment
  • Past use of another investigational drug or product in last 4 months or 5 half-lives (whichever is longer) before signing ICF
  • Current participation in a clinical trial or past participation (within 30 days of enrolment into this study) in a study involving invasive procedures
  • Past use of Genistein or Kineret (anakinra) within 4 months before signing ICF
  • Serious drug allergy or hypersensitivity
  • Contraindication for lumbar puncture or MRI
  • History of bleeding disorder or current use of medications that, in the opinion of the investigator, place them at risk of bleeding following lumbar puncture

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in this clinical trial.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Япония · 3 центра
  • Hiroshima University Hospital — Hiroshima
  • University of the Ryukyus Hospital — Okinawa
  • National Center for Child Health and Development — Tokyo

Идентификаторы

NCT: NCT06488924 · JR-446-101

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗