Идёт набор NCT06479616

A Long-term Follow-up Study in Participants Who Received CS-101

Без фазы С лечением Beta-Thalassemia

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают: В протоколе указаны: CS-101.
Кому может быть актуально: Состояния в реестре: Beta-Thalassemia. Базовые параметры: 3 лет — 17 лет · Все.
Что важно проверить: Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится: Китай
Следующий шаг: Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Long-term Follow-up Study Evaluating the Safety and Efficacy of Subjects With β-thalassemia Treated With Base-edited Autologous Hematopoietic Stem Cell (CS-101) Transplantation

Обзор

This is a study to evaluate the long-term safety and efficacy of CS-101 in participants who received CS-101 in study CS -101-03 (NCT06065189)

Подробное описание

This is a study to evaluate the long-term safety and efficacy of CS-101 in participants who received CS-101 in study CS -101-03 (NCT06065189) .

Subjects in the CS-101-03 study will be entered into long-term follow-up of this study up to 2 years post-infusion at the completion of the last (6-month) follow-up visit after treatment with CS-101 Injection.

Вмешательства

Генная терапия CS-101
Autologous CD34+ hematopoietic stem cell suspension modified by in vitro base editing technique

Первичные конечные точки

Frequency and severity of SAEs and CS-101 related AES as assessed by CTCAE v5.0 [Срок оценки: Signing of informed consent up to 2 years post CS-101 infusion]
Occurrence of all-cause death [Срок оценки: Signing of informed consent up to 2 years post CS-101 infusion]
New malignancies and hematologic disorders [Срок оценки: Signing of informed consent up to 2 years post CS-101 infusion]
Occurrence of achieving transfusion independence for at least 12 consecutive months [Срок оценки: From 3 months after last RBC transfusion up to 2 years post CS-101 infusion]

Вторичные конечные точки (3)

Change in fetal hemoglobin(HbF) concentration over time [Срок оценки: up to 2 years post-CS-101 infusion]
Change in total hemoglobin(Hb) concentration over time [Срок оценки: up to 2 years post-CS-101 infusion]
Chimerism level in Peripheral blood and bone marrow Proportion of alleles with intended genetic modification in peripheral blood leukocytes and bone marrow over time [Срок оценки: up to 2 years post-CS-101 infusion]

Критерии участия

Критерии включения

Participants (or his or her legally appointed and authorized representative or guardian) must sign and date informed consent form (ICF) and, where applicable, an assent form
Participants must have received CS-101 infusion in last IIT study