Меню
Идёт набор NCT06478238

Calcium Folinate Treatment of Spastic Paraplegia 56

Ранняя фаза I С лечением Hereditary Spastic Paraplegia

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: calcium folinate.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Hereditary Spastic Paraplegia. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Китай
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Prospective Single Arm Clinical Trial of Calcium Folinate in the Treatment of Spastic Paraplegia 56

Обзор

SPG56 is one of the complicated and early-onset HSP subtypes caused by genetic mutations in CYP2U1. So far, there is no standardized and specific clinical therapy for SPG56. The goal of this clinical trial is to explore the efficacy and safety of calcium folinate in the treatment of SPG56 patients. This study is prospective, open-label and single arm and this trial will last for 6 years. A total of 10 patients will participate and they will receive calcium folinate treatment and professional clinical evaluation regularly.

Вмешательства

  • Препарат calcium folinate
    Intravenous infusion and/or oral therapy

Первичные конечные точки

  • GMFM-88 [Срок оценки: At the end of the 5-year follow-up period]
Вторичные конечные точки (7)
  • SPRS score [Срок оценки: At the end of the 5-year follow-up period]
  • MMSE score [Срок оценки: At the end of the 5-year follow-up period]
  • Laboratory indicators [Срок оценки: At the end of the 5-year follow-up period]
  • Cranial CT/MRI [Срок оценки: At the end of the 5-year follow-up period]
  • Gait examination [Срок оценки: At the end of the 5-year follow-up period]
  • MoCA score [Срок оценки: At the end of the 5-year follow-up period]
  • High density electroencephalogram [Срок оценки: At the end of the 5-year follow-up period]

Критерии участия

Критерии включения

  • Patients meet the clinical diagnostic standard of hereditary spastic paraplegia (HSP);
  • Spastic paraplegia type 56 (SPG56) was diagnosed by CYP2U1 pathogenic mutation;
  • Patients are willing to participate in clinical trials and able to understand and comply with the research program.

Критерии исключения

  • Patients are allergic to the drugs involved in the study;
  • Other neurological diseases likely affecting the evaluation of study treatment;
  • Other medical conditions such as: heart disease, tumor, blood disease, liver disease, kidney disease, etc. in the past 1 year;
  • Pregnancy or lactating women or subjects who are unable to use appropriate contraception during the trial;
  • Participating in another study drug trial and used the investigational drug in the past 30 days;
  • Subjects have poor compliance or other factors that are not suitable for participating in the clinical trial.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Китай · 1 центр
  • Shanghai 6th People's Hospita — Шанхай

Идентификаторы

NCT: NCT06478238 · 2024-058-(1)

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗