Меню
Идёт набор NCT06467344

Study to Evaluate ACDN-01 in ABCA4-related Stargardt Retinopathy (STELLAR)

Фаза I / Фаза II С лечением Stargardt Disease Cone Rod Dystrophy Juvenile Macular Degeneration Stargardt Disease 1

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: ACDN-01.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Stargardt Disease, Cone Rod Dystrophy, Juvenile Macular Degeneration, Stargardt Disease 1. Базовые параметры: от 12 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

ACDN-01-001: Open-Label, Single Ascending Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of Subretinal ACDN-01 in Participants With ABCA4-related Retinopathy

Обзор

This study is an open-label, single ascending dose clinical trial in participants who have ABCA4-related retinopathies. This is the first-in-human clinical trial in which ACDN-01 will be evaluated for safety, tolerability, and preliminary efficacy following a single subretinal injection of ACDN-01.

Подробное описание

This is an open-label, single ascending dose study of ACDN-01 in adult participants with ABCA4-related retinopathy. The study is designed to evaluate the safety, tolerability, and evidence of biological effect of SAD levels (low, medium, and high) of ACDN-01 when delivered subretinally.

Participants will be followed on study for 2 years for the primary safety and preliminary efficacy endpoints, after which they will continue in the study in a 3-year long-term follow-up period, for a total study duration of 5 years.

Вмешательства

  • Препарат ACDN-01
    ACDN-01 is an AAV-based vector carrying a DNA construct encoding for an ABCA4 RNA exon editor. One time administration is via subretinal injection.

Первичные конечные точки

  • Safety and tolerability of ACDN-01 as measured by the number and severity of adverse events and serious adverse events. [Срок оценки: 12 months]
Вторичные конечные точки (3)
  • Maximum tolerated dose for subsequent clinical evaluation will be determined by review of all available safety and tolerability data. [Срок оценки: 12 months]
  • To evaluate for evidence of preliminary efficacy based on fundus autofluorescence (FAF). [Срок оценки: 24 months]
  • To evaluate for evidence of preliminary efficacy based on optical coherence tomography (OCT). [Срок оценки: 24 months]

Критерии участия

Критерии включения

  • Presence of mutations in the ABCA4 gene
  • ABCA4 retinopathy phenotype (Stargardt disease type 1 or cone-rod dystrophy)
  • Area of atrophy located in the macula of the study eye
  • BCVA of 20/50 (0.4 logMAR) or worse

Критерии исключения

  • The presence of pathogenic or likely pathogenic mutations in other genes known to cause cone-rod dystrophy or Stargardt maculopathy
  • Retinal disease other than ABCA4-related retinopathy
  • Presence of a medical condition (systemic or ophthalmic), psychiatric condition, including substance abuse disorder, or physical examination or laboratory finding that may in the opinion of the principal investigator and sponsor preclude adherence to the scheduled study visits, safe participation in the study, or affect the results of the study.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Нерандомизированное
Модель
Последовательный дизайн
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 10 центров
  • University of San Francisco — San Francisco
  • Vitreo Retinal Associates — Gainesville
  • Bascom Palmer Eye Institute — Miami
  • Wilmer Eye Institute at John Hopkins — Baltimore
  • Massachusetts Eye and Ear — Boston
  • University of Michigan Kellogg Eye Center — Ann Arbor
  • Cincinnati Eye Institute — Cincinnati
  • Casey Eye Institute OHSU — Portland
  • … и ещё 2 центра

Публикации

  • Doi A, Delaney C, Tanner D, Burkhart K, Bell RD. RNA exon editing: Splicing the way to treat human diseases. Mol Ther Nucleic Acids. 2024 Aug 16;35(3):102311. doi: 10.1016/j.omtn.2024.102311. eCollection 2024 Sep 10. PMID 39281698

Идентификаторы

NCT: NCT06467344 · ACDN-01-001

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗