Меню
Идёт набор NCT06430788

A Study of Emapalumab for Pediatric Aplastic Anemia

Фаза II С лечением Aplastic Anemia Cytopenia Hypocellular Marrow

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Emapalumab.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Aplastic Anemia, Cytopenia, Hypocellular Marrow. Базовые параметры: 0 лет — 25 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Phase 2a/2b Study Emapalumab: A Window of Opportunity in Pediatric Aplastic Anemia

Обзор

The purpose of this study is to find out whether upfront emapalumab treatment can help in sAA (Aplastic Anemia) treatment planning and increase the effectiveness of standard treatment options. Funding Source- FDA OOPD

Вмешательства

  • Биопрепарат Emapalumab
    Emapalumab is an interferon gamma (IFNγ) blocking antibody

Первичные конечные точки

  • Best Response [Срок оценки: 6 weeks]

Критерии участия

Критерии включения

  • Patients undergoing workup for suspected newly diagnosed sAA:
  • Patients with severe cytopenias and a hypocellular marrow concerning for sAA
  • Patients that meet the definition for suspected sAA (Camitta Criteria) as follows:

Marrow Cellularity: <25%, or 25-50% with <30% residual hematopoietic cells Peripheral cytopenias (at least 2 of 3) Absolute neutrophil count (ANC): <500 x 10\^9/L Platelets: <20 x 10\^9/L Absolute Reticulocyte Count: <60 x 10\^9/L

  • Patients that do not have evidence of leukemia or MDS
  • Patients < 25 years of age at time of diagnosis
  • Able to tolerate emapalumab and IST (with standard institutional organ function criteria)

Критерии исключения

  • Uncontrolled infection at presentation.
  • Patients who have undergone previous treatment for sAA.
  • Patients with known inherited bone marrow failure
  • Patient who has completed a full workup for sAA including having results back from telomere testing, DEB and genetics (when applicable), as well as having an appropriate willing and available donor and would otherwise be admitted for HSCT within 2 weeks of enrolling on the trial
  • Patients with leukemia or MDS
  • Patient or parent or guardian unable to give informed consent or unable to comply with the treatment protocol including research tests.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Да

Дизайн исследования

Распределение
Нерандомизированное
Модель
Последовательный дизайн
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 6 центров
  • Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities) — New York
  • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Data collection only) — Cincinnati
  • Children's Hospital of Philadelphia (Data Collection AND Specimen Analysis) — Philadelphia
  • Virginia Commonwealth University (Data Collection Only ) — Richmond
  • Children's Hospital of Wisconsin (Data Collection Only) — Milwaukee
  • Medical College of Wisconsin (Data Collection AND Data Analysis) — Milwaukee

Идентификаторы

NCT: NCT06430788 · 23-278 · FD-R-008175

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗