Меню
Набор по приглашению NCT06415344

Long-term Extension of GTX-102 in Angelman Syndrome

Фаза III С лечением Angelman Syndrome

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: GTX-102.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Angelman Syndrome. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Австралия, Канада, Франция, Германия +3
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Long-term Extension Trial Investigating the Safety and Efficacy of GTX-102 in Patients With Angelman Syndrome

Обзор

The primary objective of the study is to evaluate the long-term safety profile of GTX-102 in participants with Angelman Syndrome (AS)

Подробное описание

This study is a phase 3, long term extension (LTE) which is open to participants rolling over from a prior GTX-102 clinical study. The LTE study will evaluate the long-term safety and efficacy of GTX-102 in participants with AS.

Вмешательства

  • Препарат GTX-102
    Antisense Oligonucleotide

Первичные конечные точки

  • Incidence of Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) [Срок оценки: Up to 5 Years]
Вторичные конечные точки (2)
  • Change from Baseline in the Bayley-4 Raw Score [Срок оценки: Baseline, Up to 5 Years]
  • Net Response in Multidomain Responder Index (MDRI) [Срок оценки: Month 12, Month 24]

Критерии участия

Критерии включения

  • Signed informed consent from parent(s) or legal guardian(s).
  • Completed a final study visit in a prior clinical trial with GTX-102. If the subject has an ongoing adverse event, medical monitor approval is required to rollover. The Screening visit must occur within 6 months of the last visit in the prior GTX-102 trial.
  • From the time of informed consent through the end of the study and for at least 6 months after the final dose of GTX-102, females of childbearing potential who are sexually active must use highly effective contraception or abstinence. Males are able to participate if they agree to remain abstinent (refrain from heterosexual intercourse) or use acceptable contraceptive methods during the study and for at least 3 months after the final dose of GTX-102.

Критерии исключения

  • Discontinued from study or withdrew from study treatment in a prior GTX-102 trial.
  • History or evidence of any other medical, neurological, or psychological condition that would expose the subject to an undue risk of a significant AE or interfere with study assessments during the course of the trial as determined by the clinical judgment of the Investigator.
  • Known hypersensitivity to GTX-102 or its excipients that, in the judgment of the Investigator, places the subject at increased risk for adverse effects.
  • Pregnant or breastfeeding or planning to become pregnant (self or partner) at any time during the study

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 6 центров
  • University of California, Los Angeles (UCLA) — Los Angeles
  • University of California, San Diego - Rady Children's Hospital — San Diego
  • Rare Disease Research, LLC — Atlanta
  • Rush University Medical Center — Chicago
  • Boston Children's Hospital — Boston
  • Weill Cornell Medicine — New York
Канада · 5 центров
  • MAGIC Clinic Ltd — Calgary
  • British Columbia Children's Hospital — Vancouver
  • Childrens Hospital London Health Sciences Centre — London
  • Childrens Hospital of Eastern Ontario — Ottawa
  • The Research Institute of the McGill University Health Centre — Montreal
Великобритания · 3 центра
  • University of Cambridge — Cambridge
  • Great Ormond Street Hospital for Children — London
  • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust — Oxford
Австралия · 2 центра
  • Queensland Children's Hospital — South Brisbane
  • The Royal Children's Hospital — Melbourne
Франция · 2 центра
  • AP-HM - Hopital de la Timone — Marseille
  • AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades — Paris
Германия · 2 центра
  • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf — Hamburg
  • Universitaetsklinikum Leipzig — Leipzig
Испания · 2 центра
  • Hospital Universitario Puerta de Hierro — Majadahonda
  • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell — Sabadell
Израиль · 1 центр
  • Sheba Medical Center — Ramat Gan

Идентификаторы

NCT: NCT06415344 · GTX-102-CL302 · 2024-510917-14-00

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗