Меню
Идёт набор NCT06411626

Home Reported Outcomes in PNH

— Наблюдательное Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: PNH-relevant therapies.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. Базовые параметры: 18 лет — 99 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Home Reported Outcomes in PNH: A Mobile App-Based, Prospective, Observational Program to Evaluate Disease Burden and Treatment Patterns in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria in the US

Обзор

The study aims to longitudinally capture the full spectrum of symptoms, treatment utilization, and overall Health-Related Quality of Life (HRQoL) experienced by PNH patients. By primarily utilizing home reported outcomes (HRO) data on symptom burden and treatment usage, supplemented with patient-reported outcome (PRO) measures, the study seeks to establish a new real-world data (RWD) source to understand symptom variability and HRQoL among PNH patients, including those receiving orally administered iptacopan.

Подробное описание

The study will be prospective and observational, conducted over an initial period of six months per individual from the point of study enrollment. Participants will utilize the Folia mobile app to enroll, consent, and complete all study activities. A hybrid recruitment method of clinic referrals and community referrals will be employed to identify participants, who will be asked to track routine treatment, symptoms, changes in treatment plans, and HRQoL using the Folia Health mobile app. Monthly survey check-ins will be conducted to capture additional data inputs, with the possibility of integrating electronic health record (EHR) and/or claims data.

Вмешательства

  • Другое PNH-relevant therapies
    This is an observational study. There is no treatment allocation. The decision to initiate PNH-relevant therapies (such as eculizumab, ravulizumab, pegcetacoplan, iptacopan, and others) will be based solely on clinical judgement.

Первичные конечные точки

  • PNH symptom burden [Срок оценки: Baseline, month 6]
Вторичные конечные точки (3)
  • Number of participants by treatment utilization and management of potential flare events [Срок оценки: Up to 6 months]
  • Number of participants by reported treatment use and treatment switching [Срок оценки: Up to 6 months]
  • Health-related quality of life (HRQoL) [Срок оценки: up to 6 months]

Критерии участия

Критерии включения

Study participants eligible for inclusion in this study must meet all of the following criteria:

  • Aged 18 or older
  • US-based with a proficient understanding of and ability to read the English language
  • Any patient with a diagnosis of PNH, regardless of symptom or treatment history

Критерии исключения

Study participants who do not fit all inclusion criteria listed above are unable to participate in this study. Outside of required inclusion criteria, there are no other exclusion criteria in order to meet the exploratory nature of the primary endpoint.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

США · 1 центр
  • Novartis Investigative Site — East Hanover

Идентификаторы

NCT: NCT06411626 · CLNP023C1US01

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗