Stemchymal® for Polyglutamine Spinocerebellar Ataxia
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: Stemchymal, Placebo.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Spinocerebellar Ataxias. Базовые параметры: 20 лет — 70 лет · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
A Phase II, Randomized, Double-Blind, Placebo-controlled, Single-Center Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Stemchymal (Allogeneic Adipose-derived Mesenchymal Stem Cells) Infusion for the Treatment of PolyQ Spinocerebellar Ataxia
Обзор
The purpose of the clinical trial is to study the therapeutic efficacy and safety of Stemchymal® infusions for polyglutamine spinocerebellar ataxia treatment by a randomized, double-blind, placebo-controlled study design. Eligible subjects will receive Stemchymal® through intravenous infusion.
Вмешательства
- Биопрепарат Stemchymal
Patients will receive Stemchymal® through intravenous infusion - Биопрепарат Placebo
Patients will receive Placebo through intravenous infusion
Первичные конечные точки
- Change of Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA) scores from baseline (week 0) at 6 months (week 24). [Срок оценки: 6 months]
Критерии участия
Критерии включения
- Subjects are with genotypically confirmed SCA3.
- Subjects' SARA scores are in the range of 5 to15.
- Subjects are between 20 and 70 years of age.
- Subjects who have signed informed consent.
- Female subjects of child-bearing potential who are capable of conception must be post-menopausal (one year or greater without menses), surgically incapable of childbearing, or practicing effective methods of birth control.
- Male subjects must be practicing a medically accepted form of contraception during the study period. Abstinence is an acceptable method of contraception.
Критерии исключения
- Subjects who have been enrolled in any kind of cell therapy within six months prior to screening visit (Visit 1).
- Female subjects who have a positive pregnancy test result.
- Subjects who have had severe vital organ diseases, including but not limited to cardiac (e.g., heart failure), liver (e.g., acute hepatic failure or chronic liver cirrhosis), lung (e.g., respiratory failure) and renal (e.g., hemodialysis or peritoneal dialysis) diseases, within six months prior to screening visit (Visit 1).
- Subjects with immunological disorders (e.g., systemic lupus erythematosus), within six months prior to screening visit (Visit 1).
- Subjects with other neurological disorders (e.g., Alzheimer's disease), within six months prior to screening visit (Visit 1).
- Subjects who had received chemotherapy/radiotherapy within five years prior to screening visit (Visit 1).
- Subjects with any history of malignant tumors.
- Subjects with dementia or other psychiatric illnesses, including but not limited to disabling depression, bipolar disorder, schizophrenia.
- Subjects with a Beck Depression Inventory Second Edition (BDI-II) score of over 20 points.
- Subjects not suitable for this clinical trial according to investigator's judgment.
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Распределение
- Рандомизированное
- Модель
- Параллельные группы
- Маскирование
- Тройное слепое
- Основная цель
- Лечение
Центры проведения
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Идентификаторы
NCT: NCT06397274 · IB02-US