A Phase 2 Trial of ALN-APP in Patients With Cerebral Amyloid Angiopathy
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: Placebo, ALN-APP.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Cerebral Amyloid Angiopathy. Базовые параметры: от 30 лет · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- США, Австралия, Канада, Нидерланды, Швейцария +1
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
A Phase 2, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Intrathecally Administered ALN-APP in Patients With Cerebral Amyloid Angiopathy (CAA)
Обзор
The purpose of the study is to evaluate the effect of ALN-APP on measures of CAA disease progression and to characterize the safety, tolerability, and pharmacodynamics (PD) of ALN-APP in adult patients with sporadic CAA (sCAA) and Dutch-type CAA (D-CAA). The study will be conducted over 2 periods: a 24-month double-blind treatment period and an optional 18-month open-label extension (OLE) period. The estimated duration of study participation, inclusive of screening, treatment, and additional safety follow-up, is up to 50 months.
Вмешательства
- Препарат Placebo
Placebo will be administered intrathecally - Препарат ALN-APP
ALN-APP will be administered intrathecally
Первичные конечные точки
- Double-blind Treatment Period: Annualized Rate of New Lobar Cerebral Microbleeds (CMBs) Assessed on Magnetic Resonance Imaging (MRI) of Brain in Patients with Sporadic Cerebral Amyloid Angiopathy (sCAA) [Срок оценки: Up to 24 months]
Вторичные конечные точки (7)
- Double-blind Treatment Period: Global Rank Based on Severity, Count, Symptom Burden, and Timing of New Clinical Hemorrhagic Events and Hemorrhagic Lesions Assessed on MRI of Brain [Срок оценки: Up to 24 months]
- Double-blind Treatment Period: Change from Baseline Over Time in Cerebrovascular Vasoreactivity Measured by Blood Oxygenation Level Dependent (BOLD) Parameters with Visual-evoked Functional MRI [Срок оценки: Up to 24 months]
- Double-blind Treatment Period: Incidence of New Cerebral Hemorrhagic Lesions and White Matter Hyperintensities Assessed on MRI of Brain [Срок оценки: Up to 24 months]
- Double-blind Treatment Period: Change from Baseline Over Time in the Total Cerebral Amyloid Angiopathy (CAA) Small Vessel Disease Score Assessed on MRI of Brain [Срок оценки: Up to 24 months]
- Double-blind Treatment Period: Change from Baseline in Soluble Amyloid Precursor Protein Alpha (sAPPα) Concentration in Cerebrospinal Fluid (CSF) [Срок оценки: Up to 24 months]
- Double-blind Treatment Period: Change from Baseline in Soluble Amyloid Precursor Protein Beta (sAPPβ) Concentration in CSF [Срок оценки: Up to 24 months]
- Double-blind Treatment Period and Open-label Extension (OLE) Period: Frequency of Adverse Events [Срок оценки: Up to 48 months]
Критерии участия
Inclusion Criteria (sporadic CAA patients):
- Is 50 years or older
- Has probable CAA per the Boston Criteria Version 2.0
Inclusion Criteria (Dutch-type CAA patients):
- Is 30 years or older
- Has known E693Q amyloid precursor protein (APP) gene mutation for Dutch-type CAA
Критерии исключения
- Moderate or severe stage Alzheimer's disease (AD) or significant cognitive impairment (CI)
- Has a history of previous clinical intracerebral hemorrhage (ICH) with onset less than 90 days prior to anticipated randomization in the study
- Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >3×upper limit of normal (ULN) at Screening
- Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) <30 mL/min/1.73m\^2 at Screening
- Has recently received an investigational agent
- Has had treatment with amyloid-targeting antibody
Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Распределение
- Рандомизированное
- Модель
- Параллельные группы
- Маскирование
- Четверное слепое
- Основная цель
- Лечение
Центры проведения
США · 34 центра
- Clinical Trial Site — Los Angeles
- Clinical Trial Site — Orange
- Clinical Trial Site — Palo Alto
- Clinical Trial Site — Sacramento
- Clinical Trial Site — San Francisco
- Clinical Trial Site — Aurora
- Clinical Trial Site — New Haven
- Clinical Trial Site — Gainesville
- … и ещё 26 центров
Канада · 9 центров
- Clinical Trial Site — Calgary
- Clinical Trial Site — Hamilton
- Clinical Trial Site — Kelowna
- Clinical Trial Site — Moncton
- Clinical Trial Site — Montreal
- Clinical Trial Site — Montreal
- Clinical Trial Site — Ottawa
- Clinical Trial Site — Toronto
- … и ещё 1 центр
Австралия · 5 центров
- Clinical Trial Site — Adelaide
- Clinical Trial Site — Brisbane
- Clinical Trial Site — Heidelberg
- Clinical Trial Site — Nedlands
- Clinical Trial Site — Parkville
Нидерланды · 3 центра
- Clinical Trial Site — Amsterdam
- Clinical Trial Site — Leiden
- Clinical Trial Site — Nijmegen
Швейцария · 3 центра
- Clinical Trial Site — Bern
- Clinical Trial Site — Geneva
- Clinical Trial Site — Sankt Gallen
Великобритания · 3 центра
- Clinical Trial Site — Glasgow
- Clinical Trial Site — London
- Clinical Trial Site — London
Идентификаторы
NCT: NCT06393712 · ALN-APP-002 · 2023-510137-29-00