Меню
Набор по приглашению NCT06363760

A Long-Term Follow-Up Study of Participants With Sickle Cell Disease or Transfusion Dependent β-Thalassemia Who Received EDIT-301

— Наблюдательное Sickle Cell Disease Transfusion-dependent Beta-Thalassemia Hemoglobinopathies

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Safety and efficacy assessments.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Sickle Cell Disease, Transfusion-dependent Beta-Thalassemia, Hemoglobinopathies. Базовые параметры: 12 лет — 50 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Канада
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

The purpose of this study is to evaluate the long-term safety and efficacy of EDIT-301 in participants with severe sickle cell disease (SCD) or transfusion-dependent β-thalassemia (TDT) who have received EDIT-301.

Подробное описание

This is a non-interventional, multicenter study evaluating the long-term safety and efficacy of EDIT-301 in participants with severe sickle cell disease (SCD) or transfusion dependent b-thalassemia (TDT) who received EDIT-301 in parent studies EM-SCD-301-001 (NCT04853576) or EDIT-301-BThal-001 (NCT05444894). No investigational drug product will be administered in the LTFU study.

Вмешательства

  • Другое Safety and efficacy assessments
    Assessed throughout the duration of the study.

Первичные конечные точки

  • Adverse events of special interest (AESI) [Срок оценки: up to 15 years post EDIT-301 infusion]
  • Adverse events of interest (AEI) [Срок оценки: up to 15 years post EDIT-301 infusion]
  • All-cause mortality [Срок оценки: up to 15 years post EDIT-301 infusion]
  • Adverse events (AEs) related to EDIT-301 [Срок оценки: up to 15 years post EDIT-301 infusion]
  • Serious adverse events (SAEs) [Срок оценки: up to 15 years post EDIT-301 infusion]
Вторичные конечные точки (12)
  • Proportion of SCD participants with severe vaso-occlusive events (sVOEs) over time post-EDIT-301 infusion [Срок оценки: up to 15 years post EDIT-301 infusion]
  • Proportion of SCD participants with vaso-occlusive events (VOEs) over time post-EDIT-301 infusion [Срок оценки: up to 15 years post EDIT-301 infusion]
  • Frequency of SCD-related transfusions over time post-EDIT-301 infusion for SCD participants [Срок оценки: up to 15 years post EDIT-301 infusion]
  • Proportion of TDT participants with sustained transfusion independence (TI) over time [Срок оценки: up to 15 years post EDIT-301 infusion]
  • Proportion of TDT participants with sustained transfusion reduction (TR) over time [Срок оценки: up to 15 years post EDIT-301 infusion]
  • Frequency of TDT-related transfusions over time post-EDIT-301 infusion for TDT participants [Срок оценки: up to 15 years post EDIT-301 infusion]
  • SCD and TDT: Percent of peripheral red blood cells (RBCs) containing HbF (F-cells) over time [Срок оценки: up to 15 years post EDIT-301 infusion]
  • SCD and TDT: Total hemoglobin (Hb) concentration (g/dL) over time [Срок оценки: up to 15 years post EDIT-301 infusion]
  • SCD and TDT: Proportion of alleles with intended genetic modification present in peripheral blood nucleated cells and bone marrow derived CD34+ over time [Срок оценки: up to 15 years post EDIT-301 infusion]
  • Average HbF (pg) per RBC over time for SCD participants [Срок оценки: up to 15 years post EDIT-301 infusion]
  • Complete Blood Count (CBC) red cell indices assay over time for SCD participants [Срок оценки: up to 15 years post EDIT-301 infusion]
  • Average HbF (pg) per F-cell over time for SCD participants [Срок оценки: up to 15 years post EDIT-301 infusion]

Критерии участия

Критерии включения

  • Participant must have received an EDIT-301 infusion as part of a clinical study.
  • Participant or legal representative/guardian (if applicable) must sign and date the informed consent form (ICF) or assent, if applicable for this long-term follow-up study.

Критерии исключения

  • Participant is still actively enrolled in an EDIT-301 treatment study and has not yet met eligibility for long term follow-up in this study.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Другое

Центры проведения

США · 16 центров
  • UCSF Benioff Children's Hospital — Oakland
  • Children's Hospital Colorado — Aurora
  • Smilow Cancer Hospital — New Haven
  • Johns Hopkins All Children's Hospital — St. Petersburg
  • Children's Healthcare of Atlanta — Atlanta
  • University of Minnesota — Minneapolis
  • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics — New York
  • Columbia University Medical Center — New York
  • … и ещё 8 центров
Канада · 2 центра
  • Ottawa Hospital Research Institute — Ottawa
  • Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network — Toronto

Идентификаторы

NCT: NCT06363760 · EDIT-301-LTFU-001

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗