Меню
Идёт набор NCT06300307

Study of ATX-01 in Participants With DM1

Фаза I / Фаза II С лечением Myotonic Dystrophy 1

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: ATX-01, Placebo.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Myotonic Dystrophy 1. Базовые параметры: 18 лет — 64 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Канада, Франция, Италия, Нидерланды +2
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 1/2a Double-Blind, Placebo-controlled, Single- and Multiple Ascending Dose Study to Assess the Safety, Tolerability, PK, PD and Efficacy of IV Administration of ATX-01 In Male and Female Participants Aged 18 to 64 With Classic DM1

Обзор

The goal of this clinical trial is to test ATX-01 in participants with myotonic dystrophy type 1 (DM1). The main question it aims to answer is if ATX-01 is safe and well tolerated. The trial will compare the safety and tolerability of ATX-01 and a matching placebo. There will be a single-ascending dose part of the trial and a multiple-ascending dose part. In the single-ascending dose, participants will receive one dose of ATX-01 or placebo. In the multiple-ascending dose part, participants will receive three doses of ATX-01 or placebo. ATX-01 is a novel anti-miR (synthetic single stranded oligonucleotide) that inhibits a microRNA called miR-23b.

Вмешательства

  • Препарат ATX-01
    Solution for infusion
  • Препарат Placebo
    Solution for infusion

Первичные конечные точки

  • Incidence of adverse events [Срок оценки: Up to 120 days]
Вторичные конечные точки (6)
  • Incidence of clinically significant changes in laboratory assessments, electrocardiograms (ECGs), vital signs, suicidal ideation and behavior [Срок оценки: Up to 120 days]
  • Maximum observed plasma concentration (Cmax) of ATX-01 [Срок оценки: Up to 48 hours post-dose]
  • Area under the plasma concentration-time curve (AUC) of ATX-01 [Срок оценки: Up to 48 hours post-dose]
  • Video hand opening time [Срок оценки: Change from baseline up to 120 days]
  • Change from baseline in ankle dorsiflexion strength by quantitative myometry [Срок оценки: Change from baseline up to 120 days]
  • Change from baseline in Impact on Activities of Daily Living questionnaire item scores [Срок оценки: Change from baseline up to 120 days]

Критерии участия

Критерии включения

  • Participants with a documented clinical diagnosis of DM1 (CTG expansion of >150 repeats in DMPK gene measured in peripheral blood mononuclear cells)
  • Ambulatory, defined as able to complete a 10-meter walk/run test at screening without the use of assistive devices such as canes, walkers, or orthoses, except for ankle-foot orthoses
  • Presence for >3 seconds of grip myotonia as confirmed by a central reader

Критерии исключения

  • Participants with congenital DM1
  • Medical Research Council Muscle Scale score of less than 4 on ankle dorsiflexion or significant tibialis anterior atrophy that prevents a muscle biopsy
  • Use of mexiletine or other agent for myotonia within 21 days or 5 half-lives, whichever is longer, prior to screening

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Рандомизированное
Модель
Параллельные группы
Маскирование
Тройное слепое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 5 центров
  • UCLA — Los Angeles
  • University of Florida — Gainesville
  • University of Iowa Health Care - Department of Neurology — Iowa City
  • University of Kansas Medical Center, Department of Neurology — Fairway
  • Virginia Commonwealth University — Richmond
Италия · 2 центра
  • The NeMO Clinical Center in Milan, Neurorehabilitation Unit, University of Milan — Milan
  • Fondazione Policlinico A. Gemelli- IRCCS — Rome
Канада · 1 центр
  • Centre Intégré Universitaire de Santé et Services Sociaux du Saguenay-Lac-St-Jean — Chicoutimi
Франция · 1 центр
  • Institute of Myology — Paris
Нидерланды · 1 центр
  • Radboudumc — Nijmegen
Испания · 1 центр
  • Hospital Universitario Donostia — Donostia / San Sebastian
Великобритания · 1 центр
  • St. George's University Hospital — London

Идентификаторы

NCT: NCT06300307 · CT-ATX-01-DM1-1.1

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗