Меню
Идёт набор NCT06280482

Nicotinamide Riboside (NR) to Treat Moyamoya-like Cerebrovascular Disease in Smooth Muscle Dysfunction Syndrome (SMDS)

Фаза I С лечением Smooth Muscle Dysfunction Syndrome (SMDS)

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Nicotinamide riboside (NR).
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Smooth Muscle Dysfunction Syndrome (SMDS). Базовые параметры: от 1 год · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

The purpose of this study is to determine whether SMDS patients treated with NR at the proposed dose exhibit decreased glucose uptake in the aorta, to determine if NR treatment results in measurable changes of blood NAD+ and NR levels, to determine if aortic measurements are stable after treatment with NR and to evaluate the safety and tolerability of NR in SMDS patients.

Вмешательства

  • Препарат Nicotinamide riboside (NR)
    Participants will take their weight-based dose of NR once daily by mouth with food for 60 days.

Первичные конечные точки

  • Change in systolic blood [Срок оценки: Baseline , 8 weeks]
  • Change in cerebral oxygenation and perfusion as assessed by the Head-up tilt table testing (HUTT) with near-infrared spectroscopy (NIRS) monitoring. [Срок оценки: Baseline , 8 weeks]
  • Change in cognitive function as assessed by the NIH Toolbox assessment [Срок оценки: Baseline , 8 weeks]
  • Change in autonomic symptoms as assessed by the Composite Autonomic Symptom Score 31 (COMPASS-31) survey [Срок оценки: Baseline , 8 weeks]
  • Change in Impact of headaches as assessed by the Headache Impact Test (HIT-6) questionnaire [Срок оценки: Baseline, 8 weeks]
  • Pulmonary function tests (PFTs), including spirometry and lung volume measurements [Срок оценки: Baseline, 8 weeks]
  • Change in Aortic diameter as assessed by the echocardiography [Срок оценки: Baseline , 8 weeks]
Вторичные конечные точки (5)
  • Change in Levels of Nicotinamide adenine dinucleotide (NAD+) in whole blood as measured by high-performance liquid chromatography (HPLC) [Срок оценки: Baseline , 8 weeks]
  • Change in Levels of NR in whole blood as measured by high-performance liquid chromatography (HPLC) [Срок оценки: Baseline , 8 weeks]
  • Safety as assessed by number of participants that show drug toxicity as shown in bloodwork [Срок оценки: Baseline]
  • Safety as assessed by number of participants that show drug toxicity as shown in bloodwork [Срок оценки: end of study (8 weeks after baseline)]
  • Tolerability as assessed by the number of patients who complete study [Срок оценки: end of study( 8 weeks after baseline)]

Критерии участия

Критерии включения

  • Individuals diagnosed with SMDS with confirmed ACTA2 mutation disrupting arginine 179
  • Parental/guardian permission (informed consent) and, if appropriate, child assent.

Критерии исключения

  • Individuals who have undergone surgery to replace aneurysmal or dissected ascending and root aortic tissue with a graft.
  • Additional medical conditions that impair the patient's ability to participate in the study.
  • Known allergy or sensitivity to niacin or nicotinamide riboside.
  • Prior consumption of niacin or nicotinamide riboside supplement within the prior eight weeks.
  • Failure to provide informed consent.
  • Concurrent participation in another intervention trial.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 1 центр
  • The University of Texas Health Science Center at Houston — Houston

Идентификаторы

NCT: NCT06280482 · HSC-MS-23-0332

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗