Меню
Идёт набор NCT06271512

A Study of Participants with Β-Thalassemia Treated with Betibeglogene Autotemcel

— Наблюдательное Beta-Thalassemia

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: No Intervention.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Beta-Thalassemia. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Safety and Effectiveness Registry Study of Patients with Β-Thalassemia Treated with Betibeglogene Autotemcel (the Glostar Registry)

Обзор

The main aim of this study is to collect real-world longitudinal data on participants with β-thalassemia treated with betibeglogene autotemcel (beti-cel) in the post marketing setting. To assess the long-term safety, including the risk of newly diagnosed malignancies, after treatment with beti-cel and evaluate the long-term effectiveness of treatment with beti-cel.

Вмешательства

  • Другое No Intervention
    This is non-interventional study.

Первичные конечные точки

  • Number of Participants who Experience Each Individual Adverse Events of Interest (AEIs) [Срок оценки: Through 15 years post-beti-cel infusion]
Вторичные конечные точки (4)
  • Number of Participants with Serious Adverse Events (SAEs) [Срок оценки: Through 15 years post-beti-cel infusion]
  • Number of Participants with beti-cel related AEs [Срок оценки: Through 15 years post-beti-cel infusion]
  • Event-Free Survival [Срок оценки: Through 15 years post-beti-cel infusion]
  • Percentage of Participants Achieving Transfusion Independence [Срок оценки: Through 15 years post-beti-cel infusion]

Критерии участия

Критерии включения

  • Participant must be treated with beti-cel in the post marketing setting at a center in the US that participates in the Registry.
  • Participant must sign an informed consent and/or assent prior to enrollment as required under applicable laws and regulations.
  • Participant must have signed an informed consent and/or assent permitting data to be shared with Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR).
  • Participant must be followed by a hematologist based in the US.

Критерии исключения

\- There are no exclusion criteria for Registry participation.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

США · 6 центров
  • UCSF Benioff Children's Hospitals — Oakland
  • Stanford University — Palo Alto
  • University of Minnesota — Minneapolis
  • Cohen Children's Medical Center — New Hyde Park
  • Children's Hospital of Philadelphia — Philadelphia
  • Texas Children's Hospital — Houston

Идентификаторы

NCT: NCT06271512 · REG-501

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗