Меню
Набор скоро начнётся NCT06261502

Effect of CANnabidiol on Anxiety and GABAergic Function in Individuals with Fragile-X Syndrome

Фаза II С лечением Fragile X Syndrome

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: CBD Oral Solution, Placebo.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Fragile X Syndrome. Базовые параметры: 7 лет — 40 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

This study focuses on the therapeutic relevance of the endocannabinoid (eCB) system for the treatment of Fragile-X syndrome (FXS), the primary hereditary cause of autism spectrum disorder (ASD). Most individuals with FXS have moderate to severe intellectual disability (ID), and caregivers are mainly concerned about aggressive behavior and anxiety problems. Since FXS individuals have a normal lifespan, the overall lifetime cost for the Canadian society of a single case is estimated at $1.2 to $4.7 millions reaching $18 billions for all FXS cases. There is no cure for FXS, as all clinical trials so far have been unsuccessful.FXS is caused by transcriptional silencing of the Fragile X mental retardation protein (FMR1) gene, making FXS a simple model to study ASD and ID pathophysiological mechanisms. Of those, neuronal hyperexcitability is largely recognized as a core deficit in FXS, and a critical therapeutic target for the disorder. Using transcranial magnetic stimulation (TMS) in FXS patients, our team provided the first direct evidence of Gamma-aminobutyric acid (GABA) receptor a (GABAa) dysfunctions in humans with this disorder and showed that this inhibitory deficit is linked with cortical hyperexcitability (PMID: 31748507). Concurrent lines of evidence suggest that stimulation of the endocannabinoid (eCB) system with the administration of Cannabidiol (CBD) could upregulate GABAergic function and correct inhibitory deficits presumed responsible for the neuropsychiatric phenotype of FXS. CBD has been shown to increase GABA concentration levels in the brains of healthy individuals, an effect that could help correct the hyperexcitability typically found in FXS. Thus, this trial aims to define the therapeutic potential of the eCB system for FXS, by measuring the impacts of oral CBD administration on the principal inhibitory neurotransmitter system of FXS patients, and the severity of the clinical phenotype.

Вмешательства

  • Препарат CBD Oral Solution
    Participants will start with oral CBD dose of 5 mg/kg/day for two weeks and then increase to 10 mg/kg/day.
  • Препарат Placebo
    Participants will receive a dose of a placebo composed of the inactive ingredients of CBD of the same volume as the CBD Oral Solution.

Первичные конечные точки

  • Impact of Oral CBD Solution anxiety. [Срок оценки: At baseline, 12 weeks, 20 weeks, and 32 weeks]
  • Impact of Oral CBD Solution on disruptive behavior [Срок оценки: At baseline, 12 weeks, 20 weeks, and 32 weeks]
  • Impact of Oral CBD Solution on Behavioral Inhibition [Срок оценки: At baseline, 12 weeks, 20 weeks, and 32 weeks]
Вторичные конечные точки (3)
  • Impact of Oral CBD Solution on intracortical inhibition [Срок оценки: At baseline, 12 weeks, 20 weeks, and 32 weeks]
  • Impact of Oral CBD Solution on intracortical facilitation [Срок оценки: At baseline, 12 weeks, 20 weeks, and 32 weeks]
  • Impact of Oral CBD Solution on [Срок оценки: At baseline, 12 weeks, 20 weeks, and 32 weeks]

Критерии участия

Критерии включения

  • Molecular diagnosis of FXS
  • Age 7 to 40 inclusively
  • Overall ABC-C score > 20
  • Taking up to 3 psychoactive drugs
  • No therapeutic change for the last 3 months

Критерии исключения

  • Taking valproic acid
  • Taking clobazam
  • History of liver problems
  • aspartate aminotransferase (AST) or alanine transaminase (ALT), > 3 times the reference values
  • Bilirubin > 2 times the reference values
  • Absolute contraindication to the use of TMS and MRI (e.g. presence of metal in the body), will also be considered as an exclusion criterion.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Рандомизированное
Модель
Перекрёстный дизайн
Маскирование
Четверное слепое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Идентификаторы

NCT: NCT06261502 · 2023-4527 · 275882 · 202010PJT-451514

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗