Retrospective and Prospective Follow-up of Patients With Primary Hyperoxaluria Type 1 Treated With Lumasiran in France.
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: Oxaluria evolution..
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Patients With PH1 Treated With Lumasiran in France. Базовые параметры: 0 лет — 99 лет · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- Франция
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
Retrospective and Prospective Follow-up of Patients With Primary Hyperoxaluria Type 1 Treated With Lumasiran in France - DAILY-LUMA
Обзор
Primary hyperoxaluria type 1 (PH1) is a rare genetic disease caused by mutation in the AGXT gene encoding the hepatic peroxisomal enzyme AGT. Reduced AGT activity results in increased glyoxylate and oxalate production, causing the formation of kidney stones, nephrocalcinosis and renal failure. Clinical trials of Lumasiran have provided information on the efficacy and safety of Lumasiran in the treatment of primary hyperoxaluria type 1. However, they do not provide data on long-term efficacy, safety and patient management. As part of the post-marketing follow-up of Lumasiran, in agreement with the authorities, this study proposes a retrospective and prospective follow-up over 5 years of pediatrics and adults patients treated in France with a standardized clinical, biological and radiological follow-up. The main objective is to monitor the evolution of PH1 parameters and particularly oxaluria before and after treatment.
Вмешательства
- Препарат Oxaluria evolution.
To collect real data from the specific French experience by collecting data from patients treated throughout the country and to monitor in particular the evolution of oxaluria before and after treatment.
Первичные конечные точки
- Evolution of oxaluria. [Срок оценки: At baseline, At 1 month from the baseline, At 2 months from baseline, At 3 months from baseline, At 6 months from baseline, At 9 months from baseline, At 12 months from baseline, At 18 months from baseline, And 2 times a year until 5 year]
Критерии участия
Критерии включения
- Patient with primary hyperoxaluria type 1 who has been treated with Lumasiran, since the beginning of the ATU (temporary authorization for use) and in post-marketing.
Критерии исключения
- Opposition of the patient or his legal representatives for minors.
- Not covered by social security.
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Дизайн исследования
- Модель наблюдения
- Когортное
Центры проведения
Франция · 7 центров
- CHU de Besançon — Besançon
- Centre de Référence des Maladies Rénales Rares - Hospices Civils de Lyon - Service de Néph — Bron
- Hopital Edouard Herriot — Lyon
- AP-HM - Timone Enfants — Marseille
- Hôpital Européen G. Pompidou — Paris
- CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades — Paris
- Hôpital Necker, APHP Paris, Service de néphrologie-dialyse, 149 rue de Sèvres — Paris
Идентификаторы
NCT: NCT06225882 · 69HCL22_0535