Меню
Идёт набор NCT06212947

A Multicenter Multinational Observational Study of Children With Hypochondroplasia

— Наблюдательное Hypochondroplasia

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Hypochondroplasia. Базовые параметры: до 15 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Аргентина, Австралия, Бразилия, Канада +6
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

This study will assess growth over time and the clinical course of HCH in children by collecting growth measurements and other variables of interest.

Первичные конечные точки

  • Change in annualized growth velocity (AGV) [Срок оценки: Every 6 months through end of study, up to 15 years]
  • Change in Height Z-score [Срок оценки: Every 6 months through end of study, up to 15 years]
  • Change in Height [Срок оценки: Every 6 months through end of study, up to 15 years]
  • Change in BMI [Срок оценки: Every 6 months through end of study, up to 15 years]
  • Change in BMI Z-score [Срок оценки: Every 6 months through end of study, up to 15 years]
  • Change in ratios of upper to lower body segments [Срок оценки: Every 6 months through end of study, up to 15 years]
  • Change in ratios of upper and lower leg length ratio [Срок оценки: Every 6 months through end of study, up to 15 years]
  • Change in ratio of arms span to standing height ratio [Срок оценки: Every 6 months through end of study, up to 15 years]
Вторичные конечные точки (7)
  • Change in Quality of Life in Short Statured Youth (QoLISSY) physical domain [Срок оценки: Every 52 weeks through end of study, up to 15 years]
  • Change in Quality of Life in Short Statured Youth (QoLISSY) total score [Срок оценки: Every 52 weeks through end of study, up to 15 years]
  • Change in patient global impression of severity (PGI-S) [Срок оценки: Every 52 weeks through end of study, up to 15 years]
  • Change in caregiver global impression of severity (CaGI-S) [Срок оценки: Every 52 weeks through end of study, up to 15 years]
  • Frequency of event rates of medical events of interest [Срок оценки: Every 6 months through end of study, up to 15 years]
  • Proportion of children who report use of growth hormone, treatment patterns and impact on growth [Срок оценки: Every 6 months through end of study, up to 15 years]
  • Proportion of children who report limb lengthening surgery [Срок оценки: Every 6 months through end of study, up to 15 years]

Критерии участия

Критерии включения

  • Participants must be ≤ 15 years old at the time of signing the informed consent
  • Participants must have genetic confirmation of Hypochondroplasia diagnosis

Критерии исключения

  • Have a diagnosis of another genetic short stature condition other than Hypochondroplasia or a genetic variant known to cause another genetic syndrome associated with short stature
  • Received an investigational product or medical device within 6 months before the Screening visit

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

США · 16 центров
  • Phoenix Children's Hospital — Phoenix
  • Cedars-Sinai Medical Center — Los Angeles
  • UCSF Benioff Children's Hospital — Oakland
  • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children — Wilmington
  • Children's National Health System — Washington D.C.
  • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago — Chicago
  • The Johns Hopkins University School of Medicine — Baltimore
  • Boston Children's Hospital — Boston
  • … и ещё 8 центров
Япония · 5 центров
  • Kumamoto University Hospital — Kumamoto
  • Osaka University Hospital — Suita
  • Tottori University Hospital — Yonago
  • Tokushima University Hospital — Tokushima
  • Institute of Science Tokyo Hospital — Tokyo
Франция · 4 центра
  • Hospices Civils de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant — Lyon
  • Hopital de la Timone — Marseille
  • Hôpital Necker-Enfants Malades — Paris
  • CHU de Toulouse - Hopital des Efants — Toulouse
Италия · 4 центра
  • Istituto Giannina Gaslini — Genoa
  • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù — Roma
  • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico — Milan
  • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS — Rome
Канада · 3 центра
  • Stollery Children's Hospital — Edmonton
  • SickKids - The Hospital for Sick Children — Toronto
  • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine — Montreal
Великобритания · 3 центра
  • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust — London
  • Myriad Trials Ltd — London
  • NHS Greater Glasgow and Clyde — Glasgow
Бразилия · 2 центра
  • Hospital de Clinicas de Porto Algre — Porto Alegre
  • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto — Ribeirão Preto
Германия · 2 центра
  • Uniklinik Koln — Cologne
  • Universitatskinderklinik Magdeburg — Magdeburg
Испания · 2 центра
  • Hospital Universitario La Paz — Madrid
  • Vithas Hospital San Jose — Vitoria-Gasteiz
Аргентина · 1 центр
  • Hospital de Pediatria SAMIC Prof. Dr. Juan P Garrahan — Buenos Aires
Австралия · 1 центр
  • Royal Children's Hospital Melbourne — Parkville

Идентификаторы

NCT: NCT06212947 · 111-902

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗