Evaluation of the Safety, Tolerability and Efficacy of a Gene Therapy Drug for the Treatment of Pediatric Fabry Disease
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: BBM-F101 injection.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Fabry Disease. Базовые параметры: 7 лет — 18 лет · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- Китай
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
A Single-arm, Open Label, Single-dose Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of BBM-F101 Injection in the Treatment of Pediatric Fabry Disease
Обзор
This is a single-arm, open label, single-dose clinical study to evaluate the safety, tolerability and efficacy of BBM-F101 injection in the pediatric Fabry disease participants up to 52 weeks after infusion, and the long-term safety and efficacy of BBM-F101 injection up to 5 years after infusion. BBM-F101 injection is an adeno-associated virus (AAV) gene therapy product for the treatment of pediatric Fabry disease.
Вмешательства
- Генная терапия BBM-F101 injection
The dose of BBM-F101 injection will be calculated according to the participant's weight with single intravenous infusion.
Первичные конечные точки
- Incidence of dose limited toxicity [Срок оценки: 12 weeks]
- Incidence of adverse events and serious adverse events [Срок оценки: 52 weeks]
Критерии участия
Критерии включения
- The participant's legal guardian fully understands the objectives, nature, methods and potential risks of the study and signs a written informed consent; If the participant is >= 8 years old, the participant must also agree to participate in the study and sign a written informed consent;
- Decreased α-Gal A (α-galactosidase A) and confirmed diagnosis of Fabry Disease by genetic testing;
- Males or females aged ≥7 years and <18 years old;
- Acceptable eGFR (estimated Glomerular Filtration Rate) result in screening period;
- Participants had at least one of the clinical manifestations for Fabry disease;
- Acceptable capsid antibody titers;
- Acceptable anti α-Gal A antibody titers;
- Acceptable laboratory values;
- Participant's legal guardian and participant with good cooperation and compliance;
- Use of reliable contraception methods during the study for adolescence.
Критерии исключения
- Positive for hepatitis B surface antigen (HBsAg) or hepatitis B virus DNA (HBV-DNA), positive for hepatitis C virus RNA (HCV-RNA), positive for HIV or syphilis;
- Have potential liver diseases;
- Heart failure and severe arrhythmias;
- Severe allergic reactions for enzyme replacement drugs or other medications;
- Acute/chronic infections;
- End-stage renal disease;
- Have a vaccination history within 30 days prior to screening, or have a vaccination plan during the screening period and the main study period;
- Have received gene therapy or used other investigational drugs within four weeks prior to dosing;
- Other conditions that make the participant not eligible for the study according to the investigator.
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Распределение
- Не применимо
- Модель
- Одна группа
- Маскирование
- Открытое
- Основная цель
- Лечение
Центры проведения
Китай · 1 центр
- Children's Hospital of Fudan University — Шанхай
Идентификаторы
NCT: NCT06207552 · BBM017-IIT1001