Low Dose Treosulfan Based Conditioning Regimen and PTCy in HSCT for Nijmegen Breakage Syndrome
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: Treosulfan.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Nijmegen Breakage Syndrome. Базовые параметры: 3 мес. — 21 лет · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- Россия
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
Clinical Open-label Phase 2 Study of Low Dose Treosulfan Based Conditioning Regimen Efficacy in Hematopoietic Stem Cell Transplantation With Post-transplant Cyclophosphamide for Children Nijmegen Breakage Syndrome
Обзор
The aim of the current study is to evaluate the safety and efficacy of low dose treosulfan based conditioning regimen in HSCT with post-transplant cyclophosphamide in Nijmegen breakage syndrome
Подробное описание
Nijmegen breakage syndrome (NBS) is a DNA repair disorder. The only curative option for combine immunodeficiency in NBS is allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). Standard myeloablative conditioning regimens in DNA repair disorders lead to increased morbidity and mortality after HSCT. Low doses of alkylators are used to reduce toxicity rates, which, however, increase the risks of mixed chimerism and graft failure. The data of treosulfan usage in NBS are sparse. To evaluate the safety and efficacy of low dose treosulfan based conditioning regimen in NBS, treosulfan 21g/m2 in combination with fludarabine 150mg/mg, thymoglobulin (Genzyme) 5mg/kg and rituximab 100mg/m2 will be used from day -6 to -1 day, followed by stem cell infusion and post-transplant cyclophosphamide 25mg/kg/day (+3,+4 day) for GVHD prophylaxis. The primary endpoint is event-free survival, where graft failure, death, and malignancies are considered as events.
Вмешательства
- Препарат Treosulfan
Treosulfan 21mg/m2 (days -6, -5, -4)
Первичные конечные точки
- Event-free survival [Срок оценки: 3 years after HSCT]
Вторичные конечные точки (9)
- Overall survival [Срок оценки: 3 years after HSCT]
- Cumulative incidence of engraftment [Срок оценки: 100 days]
- Cumulative incidence of graft failure [Срок оценки: 3 years]
- Cumulative incidence of viral infections [Срок оценки: 1 year]
- Cumulative incidence of acute graft versus host disease [Срок оценки: 1 year]
- Cumulative incidence of chronic graft versus host disease [Срок оценки: 3 years]
- Incidence of early organ toxicity [Срок оценки: 100 days]
- Cumulative incidence of transplant related mortality [Срок оценки: 3 years]
- Incidence of long-term toxicity [Срок оценки: 3 years]
Критерии участия
Критерии включения
- Patients aged ≥ 3 months and < 21 years
- Patients diagnosed with NBS eligible for an allogeneic HSCT
- Signed written informed consent signed by a parent or legal guardian
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Распределение
- Не применимо
- Модель
- Одна группа
- Маскирование
- Открытое
- Основная цель
- Лечение
Центры проведения
Россия · 1 центр
- HSCT department — Moscow
Идентификаторы
NCT: NCT06198842 · Treo-NBS 2023