A Phase 1/2 Study of VX-670 in Adult Participants With Myotonic Dystrophy 1 (DM1)
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: VX-670, Placebo.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1). Базовые параметры: 18 лет — 64 лет · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- США, Австралия, Бельгия, Канада, Франция +5
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
A Phase 1/2, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Single- and Multiple-dose Escalation Study Evaluating the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of VX-670 in Adult Subjects With Myotonic Dystrophy Type 1
Обзор
The purpose of the study is to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of VX-670 at different single and multiple doses in participants with DM1.
Вмешательства
- Препарат VX-670
Solution for intravenous administration. - Препарат Placebo
Solution for intravenous administration.
Первичные конечные точки
- Parts A and B: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs) [Срок оценки: Part A: From Baseline up to Day 42; Part B: From Baseline and up to Day 168]
Вторичные конечные точки (6)
- Part A: Maximum Observed Concentration (Cmax) of VX-670 and its Active Component in Plasma [Срок оценки: From Day 1 up to Day 42]
- Part A: Area Under the Concentration Versus Time Curve (AUC) of VX-670 and its Active Component in Plasma [Срок оценки: From Day 1 up to Day 42]
- Part B: Maximum Observed Concentration (Cmax) of VX-670 and its Active Component in Plasma After Each Dose [Срок оценки: From Day 1 up to Day 168]
- Part B: Area Under the Concentration Versus Time Curve (AUC) of VX-670 and its Active Component in Plasma After Each Dose [Срок оценки: From Day 1 up to Day 168]
- Part B: Concentration of VX-670 and its Active Component in Muscle [Срок оценки: Baseline, Day 15 and Day 120]
- Part B: Change in Splicing Index in Muscle Biopsy [Срок оценки: Baseline, Day 15 and Day 120]
Критерии участия
Критерии включения
\- Documented clinical diagnosis of DM1 with age of onset greater than (>) 1 year of age and documented positive genetic test for DM1 in the subject with cytosine thymine guanine (CTG) repeat of at least 100
Критерии исключения
\- History of any illness or any clinical condition as pre-specified in the protocol
Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Распределение
- Рандомизированное
- Модель
- Последовательный дизайн
- Маскирование
- Четверное слепое
- Основная цель
- Лечение
Центры проведения
США · 8 центров
- Stanford Neuromuscular Research — San Carlos
- University of Florida Clinical Research Center — Gainesville
- University of Kansas Medical Center — Fairway
- Boston Children's Hospital — Boston
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital — St Louis
- Wake Forest Baptist Health — Winston-Salem
- University of Pennsylvania — Philadelphia
- Virginia Commonwealth University (Sanger Hall) — Richmond
Канада · 5 центров
- Hopital de Chicoutimi — Chicoutimi
- Altasciences Montreal — Montreal
- McGIll University — Montreal
- University of Ottawa — Ottawa
- CHU Research Centre of Quebec — Québec
Великобритания · 5 центров
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital — Glasgow
- Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre CRF — London
- St. George's University Hospital — London
- Salford Royal Hospital — Salford
- Royal Hallamshire Hospital — Sheffield
Австралия · 2 центра
- Wesley Research Institute — Auchenflower
- Neuroscience Clinical Trials Unit, Alfred Brain — Melbourne
Бельгия · 1 центр
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg — Leuven
Франция · 1 центр
- Neuromuscular Reference Center Institute of Myology — Paris
Германия · 1 центр
- Ludwig Maximilians Universitaet Muenchen — München
Италия · 1 центр
- Centro Clinico NeMO — Milan
Нидерланды · 1 центр
- Maastricht University Medical Center — Maastricht
Испания · 1 центр
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe — Valencia
Идентификаторы
NCT: NCT06185764 · VX23-670-001 · 2023-506028-10-00