Меню
Идёт набор NCT06184503

Analysis of Velmanase Alfa (Lamzede®)'s Effects in the Body of Children With Alpha-Mannosidosis Under the Age 3

— Наблюдательное Alpha-Mannosidosis

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Velmanase Alfa.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Alpha-Mannosidosis. Базовые параметры: до 3 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Real-world Analysis of Pharmacodynamic Response to Velmanase Alfa (Lamzede®) Treatment in Patients With Alpha-Mannosidosis Less Than 3 Years of Age

Обзор

The goal of this observational study is to learn the effects of the drug velmanase alfa (Lamzede®) in the bodies of children under the age of 3 with Alpha-Mannosidosis. The main questions it aims to answer are: * study the effect of velmanase alfa on a marker of the disease called GlcNAc(Man)2 after one year of therapy * explore how the child's body reacts to velmanase alfa during the therapy The parents or legal guardians of participants will be asked to provide the results of analyses performed in the routine clinical setting related to the participant's general health and the administration of velmanase alfa. Additional data will be extracted from other observational sponsored studies/registries, compassionate use programs, investigator-initiated studies (IIS), and published case reports (presented in the literature) if existing.

Вмешательства

  • Препарат Velmanase Alfa
    Lamzede® (velmanase alfa, henceforth referred to as Lamzede) is a recombinant human lysosomal alpha-mannosidase product developed as an intravenous enzyme replacement therapy (ERT) for the treatment of alpha-mannosidosis.

Первичные конечные точки

  • Pharmacodynamic Response to velmanase alfa [Срок оценки: 52 weeks of treatment]

Критерии участия

Критерии включения

  • Subjects with the provision of informed consent from their legal guardians (LAR)
  • Have a confirmed diagnosis of alpha mannosidosis
  • Have initiated treatment with velmanase alfa between birth to at least six weeks before turning 3 years of age
  • Have information on the disease marker GlcNAc(Man)2 obtained:

before velmanase treatment initiation (ideally max 6 month before), and at least one post-treatment sample, collected following at least six weeks of treatment.

\- Participants treated with Lamzede, 1 mg/kg body weight, via weekly intravenous infusions.

Критерии исключения

Participants who have undergone prior hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) or other investigational therapies for treating alfa mannosidosis (supportive treatments acceptable).

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Другое

Центры проведения

США · 2 центра
  • Nicklaus Children's Hospital — Miami
  • Greenwood Genetic Center — Greenwood

Идентификаторы

NCT: NCT06184503 · CLI-LMZYMAA2-04

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗