Меню
Идёт набор NCT06164730

A Study of VERVE-102 in Patients With Familial Hypercholesterolemia or Premature Coronary Artery Disease

Фаза I С лечением Heterozygous Familial Hypercholesterolemia Premature Coronary Heart Disease

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: VERVE-102.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Heterozygous Familial Hypercholesterolemia, Premature Coronary Heart Disease. Базовые параметры: 18 лет — 70 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Австралия, Канада, Израиль, Новая Зеландия +1
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Open-label, Phase 1b, Single Ascending Dose Study to Evaluate the Safety of VERVE-102 Administered to Patients With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia or Premature Coronary Artery Disease Who Require Additional Lowering of Low-density Lipoprotein Cholesterol

Обзор

VT-10201 is an Open-label, Phase 1b, Single-ascending Dose Study That Will Evaluate the Safety of VERVE-102 Administered to Patients With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia (HeFH) or Premature Coronary Artery Disease (CAD) Who Require Additional Lowering of LDL-C. VERVE-102 Uses Base-editing Technology Designed to Disrupt the Expression of the PCSK9 Gene in the Liver and Lower Circulating PCSK9 and LDL-C. This Study is Designed to Determine the Safety and Pharmacodynamic Profile of VERVE-102 in This Patient Population.

Вмешательства

  • Препарат VERVE-102
    Intravenous (IV) infusion

Первичные конечные точки

  • Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs) [Срок оценки: up to Day 365]
Вторичные конечные точки (5)
  • Evaluation of maximum observed concentration (Cmax) [Срок оценки: up to Day 365]
  • Evaluation of time to maximum observed concentration (tmax) [Срок оценки: up to Day 365]
  • Evaluation of terminal elimination half-life (t1/2) [Срок оценки: up to Day 365]
  • Percent and absolute change from baseline in plasma PCSK9 concentration [Срок оценки: up to Day 365]
  • Percent and absolute change from baseline in LDL-C [Срок оценки: up to Day 365]

Критерии участия

Критерии включения

  • Diagnosis of HeFH or premature CAD

Критерии исключения

  • Homozygous familial hypercholesterolemia
  • Active or history of chronic liver disease
  • Current treatment with PCSK9 inhibitor or prior treatment within specified timeframe
  • Clinically significant or abnormal laboratory values as defined by the protocol

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Нерандомизированное
Модель
Последовательный дизайн
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 10 центров
  • Clinical Study Center — Dothan
  • Clinical Study Center — Pomona
  • Clinical Study Center — Boca Raton
  • Clinical Study Center — Jacksonville
  • Clinical Study Center — Winter Park
  • Clinical Study Center — Indianapolis
  • Clinical Study Center — High Point
  • Clinical Study Center — Philadelphia
  • … и ещё 2 центра
Канада · 6 центров
  • Clinical Study Center — Chicoutimi
  • Clinical Study Center — Hamilton
  • Clinical Study Center — Montreal
  • Clinical Study Center — Québec
  • Clinical Study Center — Toronto
  • Clinical Study Center — Vancouver
Великобритания · 6 центров
  • Clinical Study Center — Birmingham
  • Clinical Study Center — Cambridge
  • Clinical Study Center — Edinburgh
  • Clinical Study Center — London
  • Clinical Study Center — Manchester
  • Clinical Study Center — Nottingham
Австралия · 3 центра
  • Clinical Study Center — Adelaide
  • Clinical Study Center — Melbourne
  • Clinical Study Center — Sydney
Израиль · 1 центр
  • Clinical Study Center — Rehovot
Новая Зеландия · 1 центр
  • Clinical Study Center — Christchurch

Публикации

  • Vafai SB, Taubel J, Ashdown T, Patel RS, Diamondali S, Cegla J, Soran H, Bashir B, Abitbol A, Gaudet D, Lauziere A, Brunham LR, Newby DE, Nicholls SJ, Scott RS, Kerr J, Tardif JC, Lunken C, Humphries SE, Karsten V, Tyler PD, Zhang X, Huniti N, Flight PA, Jensen CL, Falzone R, Biedenkapp JC, Lister T, Stolz LE, Khera AV, Kathiresan S. In Vivo Base Editing of PCSK9 with VERVE-102 for Hypercholestero PMID 42187087

Идентификаторы

NCT: NCT06164730 · VT-10201

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗