Меню
Идёт набор NCT06136403

A 44-week Monocentric Open Study Assessing the Efficacy and Safety of Deucravacitinib in Adults With Inflammatory Genodermatoses

Фаза II С лечением Epidermolysis Bullosa Simplex Ichthyosis Genodermatosis Inflammatory Congenital Ichthyoses

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: deucravacitinib.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Epidermolysis Bullosa Simplex, Ichthyosis, Genodermatosis, Inflammatory Congenital Ichthyoses. Базовые параметры: 18 лет — 99 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Франция
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

The goal of this clinical trial is to learn about deucravacitinib treatment in adults with inflammatory epidermal genodermatoses . The main question it aims to answer are: describe efficacity and safety of this treatment. Participants will take treatments and have to use bullets during the study period.

Подробное описание

The patient will have 8 visits After Confirmation of inclusion criteria and no exclusion criteria, the study will be explain to the patient after signing the inform consent and be included in the study Treatment Period (Period 1); challenge period This period will be the first treatment period that will occur from 16 weeks. During this period the patient will see the doctor at the hospital, he will perform the study procedures The second period : dechallenge (period 2): All patients stop their treatment for 12 weeks.

The second treatment period - rechallenge (period 3) the patient will take the treatment for a second 16 weeks period At week 44 - End of study

At each visit:

The investigator at each visit compliance to the treatment and adverse events, Measure vital signs and perform clinical examination.

The patient will assess the different questionnaires, for the study and have blood sample

Вмешательства

  • Препарат deucravacitinib
    treatment by deucravacitinib in two phases of challenge

Первичные конечные точки

  • efficacy of deucravacitinib [Срок оценки: week 44]
Вторичные конечные точки (1)
  • Safety of deucravacitinib treatment [Срок оценки: week 44]

Критерии участия

Критерии включения

  • Subject has congenital skin fragility with skin and/or mucosal blisters, a clinical phenotype of EBS-sev and a laboratory confirmed diagnosis of EBS by KRT5 and/or 14 mutation (autosomal only) OR a clinical phenotype of inflammatory ichthyosis (IC) including keratinopathic ichthyosis due to KRT1/10 mutation, ECI with identified genetic mutations (TGM5, NIPAL4, ABCA12, etc…).
  • Subject has at least a mean daily number of 4 new blisters (EBS-sev) OR an ISS > 50/128.
  • Subject agrees not to use any topical therapies other than the investigator approved.

Критерии исключения

  • Subjects with another form of ICI ie Netherton syndrome, Kid syndrome etc.
  • Infectious/Immune-related Exclusions
  • Medical History and Concurrent Diseases

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Франция · 2 центра
  • CHU de Nice — Nice
  • APHP St Louis — Paris

Идентификаторы

NCT: NCT06136403 · 22-PP-20 · 2022-502879-32-00

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗