Меню
Набор скоро начнётся NCT06134414

Study of Safety and Efficacy of MY008211A in in Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)

Фаза II С лечением Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: MY008211A tablets.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH). Базовые параметры: 18 лет — 75 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Multi-center, Randomized, Parallel, Open-label Clinical Phase II Study, to Evaluate the Efficacy and Safety of MY008211A in Adult Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) Patients With Signs of Active Hemolysis

Обзор

The main purpose of this study is to evaluate the efficacy of MY008211A in adult patients with PNH, showing signs of active hemolysis.

Подробное описание

The purpose of this study is to determine whether MY008211A is efficacious and safe for the treatment of PNH patients who are naïve to complement inhibitor therapy, including anti-C5 antibody.

Вмешательства

  • Препарат MY008211A tablets
    dose 1 (400 mg BID) and dose 2 (600 mg BID) in a 1:1 ratio by central randomization

Первичные конечные точки

  • The proportion of subjects with an increase in hemoglobin concentration ≥ 20 g/L from baseline among subjects who do not receive RBC transfusion after 4 weeks of dosing [Срок оценки: Day 70]
Вторичные конечные точки (12)
  • The proportion of patients with an increase in hemoglobin ≥ 20 g/L from baseline among those without RBC transfusion [Срок оценки: Day14, 21, 28, 42, 56]
  • The proportion of patients with hemoglobin ≥ 120 g/L among those without RBC transfusion [Срок оценки: Day14, 21, 28, 42, 56 and 70]
  • Change in hemoglobin concentration from baseline in patients without RBC transfusion [Срок оценки: Day14, 21, 28, 42, 56 and 70]
  • Change in LDH level from baseline [Срок оценки: Day7, 14, 21, 28, 42, 56 and 70]
  • The proportion of patients with hemolysis controlled [Срок оценки: Day7, 14, 21, 28, 42, 56 and 70]
  • Change in reticulocyte count from baseline in patients without RBC transfusion [Срок оценки: Day7, 14, 21, 28, 42, 56 and 70]
  • Change in indirect bilirubin level from baseline [Срок оценки: Day7, 14, 21, 28, 42, 56 and 70]
  • The proportion of patients without RBC transfusion [Срок оценки: Day14, 21, 28, 42, 56 and 70]
  • Change in the average weekly amount of RBC transfused during the efficacy observation period [Срок оценки: Day70]
  • Change From Baseline in FACIT-Fatigue Questionnaire [Срок оценки: Day7, 14, 21, 28, 42, 56 and 70]
  • Changes from baseline in alternative complement pathway activity [Срок оценки: Day14, 28, 56 and 70]
  • Change in the amount of fragment Bb of CFB in plasma from baseline [Срок оценки: Day14, 28, 56 and 70]

Критерии участия

Критерии включения

  • Male and female participants ≥ 18 years of age and BMI ≥ 18.0 kg/m2 with a diagnosis of PNH confirmed by high-sensitivity flow cytometry with clone size ≥ 10%.
  • Mean hemoglobin level <100 g/L.
  • LDH > 1.5 x Upper Limit of Normal (ULN).
  • Vaccination against Neisseria meningitidis infection is required prior to the start of study treatment. If not received previously, vaccination against Streptococcus pneumoniae and Haemophilus influenzae infections should be given.

Критерии исключения

  • Patients with reticulocytes <100x10\^9/L; platelets <30x10\^9/L; neutrophils <0.5x10\^9/L.
  • Were using a complement inhibitor before the first administration of MY008211A tablets or had discontinued a previous complement inhibitor for less than five half-lives or 120 days, whichever was the longest.
  • History of recurrent invasive infections caused by encapsulated organisms, e.g. meningococcus or pneumococcus.
  • Known or suspected hereditary complement deficiency.
  • Previous bone marrow or hematopoietic stem cell transplantation.
  • Previous splenectomy.
  • A history of malignancy within 5 years before screening, except cured local basal cell carcinoma of the skin and carcinoma in situ of the cervix.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Рандомизированное
Модель
Параллельные группы
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Идентификаторы

NCT: NCT06134414 · MY008211A-PNH-2-01-F

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗