MAGNITUDE: A Phase 3 Study of NTLA-2001 in Participants With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy (ATTR-CM)
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: NTLA-2001, Placebo.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Transthyretin Amyloidosis (ATTR) With Cardiomyopathy. Базовые параметры: 18 лет — 90 лет · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- США, Аргентина, Австралия, Австрия, Бельгия +21
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
MAGNITUDE: A Phase 3, Multinational, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of NTLA-2001 in Participants With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy (ATTR-CM)
Обзор
To evaluate the efficacy and safety of a single dose of NTLA-2001 compared to placebo in participants with ATTR-CM.
Подробное описание
This is a multinational, multicenter, double-blind, placebo-controlled study in approximately 1200 participants, who will be randomized to receive a single infusion of either NTLA-2001 or placebo.
Вмешательства
- Биопрепарат NTLA-2001
NTLA-2001 (55mg) by IV infusion - Препарат Placebo
Normal saline (0.9% NaCl) by IV infusion
Первичные конечные точки
- Composite outcome of cardiovascular (CV) mortality and CV events [Срок оценки: Maximum study duration is dependent on event rates and is estimated to be at least 18 months and up to approximately 5 years]
Вторичные конечные точки (2)
- Change in baseline to month 18 in serum TTR [Срок оценки: Baseline, Month 18]
- Change from baseline to month 18 in KCCQ-OS score [Срок оценки: Baseline, Month 18]
Критерии участия
Критерии включения
- Documented diagnosis of ATTR amyloidosis with cardiomyopathy
- Medical history of heart failure (HF)
- Symptoms of HF are optimally managed and clinically stable within 28 days prior to administration of study intervention
- Screening NT-proBNP, a blood marker of HF severity, greater than or equal to 600 pg/mL and less than 10,000 pg/mL
Критерии исключения
- New York Heart Association (NYHA) Class IV HF
- Polyneuropathy Disability score of IV (confined to wheelchair or bed)
- Has hepatitis B, hepatitis C or human immunodeficiency virus (HIV) infection
- History of active malignancy within 3 years prior to screening
- RNA silencer therapy (patisiran, inotersen and/or eplontersen) within 12 months prior to dosing. Any prior vutrisiran use is not allowed
- Initiation of tafamidis or acoramidis within 56 days prior to study dosing
- Estimated glomerular filtration rate (eGFR) <30 mL/min/1.73m\^2
- History of liver disease
- Uncontrolled blood pressure
- Unable or unwilling to take vitamin A supplementation for the duration of the study
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Распределение
- Рандомизированное
- Модель
- Параллельные группы
- Маскирование
- Четверное слепое
- Основная цель
- Лечение
Центры проведения
США · 38 центров
- University of Arizona — Tucson
- Cedars-Sinai Medical Center — Los Angeles
- Western Greater Los Angeles VA Medical Center — Los Angeles
- Stanford University — Palo Alto
- University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center — San Diego
- University of Colorado Denver — Denver
- Yale University School of Medicine — New Haven
- MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute — Washington D.C.
- … и ещё 30 центров
Бразилия · 9 центров
- Centro de Pesquisa NUPEC - Instituto Orizonti em Belo Horizonte — Belo Horizonte
- Complexo Hospitalar de Niterói (CHN-DASA) — Niterói
- CAPED - Centro Avancado de Pesquisa — Ribeirão Preto
- HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto — Ribeirão Preto
- Cardiopulmonar da Bahia S. A. (Hospital Cardio Pulmonar) — Salvador
- Hospital Israelita Albert Einstein — São Paulo
- Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia — São Paulo
- Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP — São Paulo
- … и ещё 1 центр
Австралия · 8 центров
- The Canberra Hospital — Garran
- Westmead Hospital — Westmead
- Cairns Hospital — Cairns
- Eastern Health - Box Hill Hospital — Box Hill
- Fiona Stanley Hospital — Perth
- Royal Adelaide Hospital — Adelaide
- The Alfred Hospital — Melbourne
- Princess Alexandra Hospital — Woolloongabba
Италия · 7 центров
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Великобритания · 7 центров
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Аргентина · 6 центров
- Fundacion Favalro — Buenos Aires
- Hospital Italiano de Buenos Aires — Buenos Aires
- ICBA — Buenos Aires
- Fundacion Favaloro — Ciudad Autonoma de Buenos Aire
- Hospital Italiano de Buenos Aires — Ciudad Autonoma de Buenos Aire
- Hospital Privado de Rosario — Rosario
Испания · 6 центров
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Бельгия · 5 центров
- AZ Sint-Jan Brugge — Bruges
- Universite Libre de Bruxelles (ULB) - Hopital Erasme — Brussels
- Antwerp University Hospital — Edegem
- UZ Leuven — Leuven
- Centre Hospitalier Regional de la Citadelle — Liège
Франция · 5 центров
- AP-HP Hopital Henri Mondor — Créteil
- AP-HM - Hopital de la Timone — Marseille
- AP-HP Hopital Bichat - Claude Bernard — Paris
- CHU Rennes - Hopital Pontchaillou — Rennes
- CHU de Toulouse - Hopital Rangueil — Toulouse
Канада · 4 центра
- Alberta Health Services - University of Calgary — Calgary
- Vancouver Coastal Health Research Institute — Vancouver
- University Health Network - Toronto General Hospital — Toronto
- McGill University Health Centre — Montreal
Германия · 4 центра
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Япония · 4 центра
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
South Korea · 4 центра
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Израиль · 3 центра
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Нидерланды · 3 центра
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Тайвань · 3 центра
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Австрия · 2 центра
- Medizinische Universitaet Innsbruck — Innsbruck
- Universitaesklinikum St. Poelten — Sankt Pölten
Дания · 2 центра
- Aarhus University Hospital — Aarhus
- Rigshospitalet — Copenhagen
Новая Зеландия · 2 центра
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Португалия · 2 центра
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Сингапур · 2 центра
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Швеция · 2 центра
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Чехия · 1 центр
- Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne — Brno
Венгрия · 1 центр
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Мексика · 1 центр
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Норвегия · 1 центр
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Идентификаторы
NCT: NCT06128629 · ITL-2001-CL-301