Меню
Идёт набор NCT06107400

Safety and Efficacy of RM-004 Cells for Hemoglobin H-Constant Spring Disease

Ранняя фаза I С лечением Alpha Thalassemia Hemoglobin H Constant Spring Hemoglobinopathies Hereditary Diseases

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: RM-004.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Alpha Thalassemia Hemoglobin H Constant Spring, Hemoglobinopathies, Hereditary Diseases. Базовые параметры: 12 лет — 35 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Китай
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Study to Evaluate the Safety and Efficacy of RM-004 Cells for the Treatment of Hemoglobin H-Constant Spring Disease

Обзор

The purpose of this study is to evaluate the safety and efficacy of RM-004 for Hemoglobin H-Constant Spring disease.

Подробное описание

This is a non-randomized, one-arm, open label study to evaluate the safety and efficacy of RM-004 for autologous hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) for the treatment of Hemoglobin H-Constant Spring disease. Five subjects aged from 12 to 35 years will be recruited in this study.

Вмешательства

  • Генная терапия RM-004
    Intravenous infusion of gene-edited CD34+autologous hematopoietic stem cells (RM-004) after myeloablative conditioning with busulfan.

Первичные конечные точки

  • Proportion of subjects with engraftment [Срок оценки: Within 42 days after RM-004 infusion]
  • Safety of RM-004 infusion [Срок оценки: From signing of informed consent up to 24 months after RM-004 infusion]
  • Proportion of subjects who achieve transfusion independence [Срок оценки: Up to 24 months after RM-004 infusion]
Вторичные конечные точки (3)
  • Incidence of all-cause mortality [Срок оценки: From signing of informed consent up to 24 months after RM-004 infusion]
  • Proportion of subjects who stop receiveing transfusion ≥ 6 months [Срок оценки: Up to 24 months after RM-004 infusion]
  • Duration of transfusion independence [Срок оценки: Up to 24 months after RM-004 infusion]

Критерии участия

Критерии включения

  • Subjects voluntarily sign informed consent by themselves or their legal guardians and complete the study procedures, follow-up examination and treatment.
  • At the time of screening, subjects should be aged from 12 to 35 years old, regardless of gender.
  • History of at least 100 mL/kilograms (kg)/year of packed red blood cells (pRBC) transfusions in the prior 2 years before screening.
  • Subjects diagnosed with Hemoglobin H-Constant Spring disease (--/ααCS) with HBA2 c.427T>C mutation.

Критерии исключения

  • Subject who has an available HLA-matched/well-matched HSCT donor for allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT).
  • Prior HSCT or gene therapy.
  • History of severe hemorrhagic disease.
  • Clinically significant active bacterial, viral, fungal or parasitic infections per investigator's judgement at the time of screening.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Китай · 1 центр
  • The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army — Nanning

Идентификаторы

NCT: NCT06107400 · IIT-RM-004-01

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗