Long Term Follow-Up for RGX-111
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: No Intervention.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Mucopolysaccharidosis I. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- США, Бразилия
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
A Long-term Follow-up Study to Evaluate the Safety of RGX-111
Обзор
RGX-111-5101 is a long-term follow up study that evaluates the long-term safety and efficacy of RGX-111 in participants who have received RGX-111 (a gene therapy intended to deliver a functional copy of the alpha-L-iduronidase gene (IDUA) to the central nervous system) in a separate parent study.
Подробное описание
This is a prospective, multicenter, long-term observational, follow-up study to evaluate the long-term safety and efficacy of RGX-111 after a single administration. Eligible participants are those who previously participated in a clinical study where they received a single intracisternal (IC) or intraventricular (IVR; also referred to as intracerebroventricular \[ICV\]) infusion of RGX-111. Enrollment of each participant in this study should occur on the same day or after the participant has completed the end of study (EOS) visit or early discontinuation visit (EDV) from a previous (parent) clinical study. Participants will be followed for up to five years after RGX-111 administration (inclusive of the parent study). No treatment will be directed under this observational study. The total study duration for each participant may vary depending on when s/he enrolls in the current study following RGX-111 administration in the parent study.
Вмешательства
- Генная терапия No Intervention
Observational study
Первичные конечные точки
- Evaluation of the long-term safety of RGX-111 [Срок оценки: 5 years inclusive of parent study]
Вторичные конечные точки (9)
- Long-term impact of RGX-111 on neurodevelopmental parameters of cognitive, behavioral, and adaptive function (WASI-II) [Срок оценки: 5 years inclusive of parent study]
- Long-term impact of RGX-111 on neurodevelopmental parameters of cognitive, behavioral, and adaptive function (WPPSI-IV) [Срок оценки: 5 years inclusive of parent study]
- Long-term impact of RGX-111 on neurodevelopmental parameters of cognitive, behavioral, and adaptive function (BSID-III) [Срок оценки: 5 years inclusive of parent study]
- Long-term impact of RGX-111 on neurodevelopmental parameters of cognitive, behavioral, and adaptive function (VABS-III) [Срок оценки: 5 years inclusive of parent study]
- Pharmacodynamic Effect of RGX-111 on CSF Biomarkers (HS) [Срок оценки: 5 years inclusive of parent study]
- Pharmacodynamic Effect of RGX-111 on CSF Biomarkers (IDUA) [Срок оценки: 5 years inclusive of parent study]
- Pharmacodynamic Effect of RGX-111 on Plasma Biomarkers (HS) [Срок оценки: 5 years inclusive of parent study]
- Pharmacodynamic Effect of RGX-111 on Plasma Biomarkers (IDUA) [Срок оценки: 5 years inclusive of parent study]
- Pharmacodynamic Effect of RGX-111 on Urine Biomarkers (GAGs) [Срок оценки: 5 years inclusive of parent study]
Критерии участия
Критерии включения
- To be eligible, a participant must have previously received RGX-111 in a separate parent trial.
- Participant or participant's legal guardian(s) is/(are) willing and able to provide written, signed informed consent.
Критерии исключения
- None.
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Модель наблюдения
- Другое
Центры проведения
США · 1 центр
- Children's Hospital of Orange County — Orange
Бразилия · 1 центр
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre — Porto Alegre
Идентификаторы
NCT: NCT06103487 · RGX-111-5101