Меню
Идёт набор NCT06091332

Hemorrhagic Brainstem Cavernous Malformations Treatment With Sirolimus: aSingle Centre, Randomized, Placebo-controlled Pilot Trial

Фаза II С лечением Cavernous Malformations Intracerebral Hemorrhage Brainstem Stroke

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Sirolimus, Starch flake.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Cavernous Malformations, Intracerebral Hemorrhage, Brainstem Stroke. Базовые параметры: 18 лет — 65 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Китай
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Hemorrhagic Brainstem Cavernous Malformations Treatment With Sirolimus: a Randomized, Placebo-controlled Pilot Trial

Обзор

The aim of this pilot phase trial is to assess the safety and tolerability, and estimate the efficacy of sirolimus in reducing the incidence of ICH during high-risk periods for rebleeding, compared to placebo. This pilot trial will inform the design of a future definitive clinical trial on sirolimus treatment for CCM.

Вмешательства

  • Препарат Sirolimus
    Sirolimus is an mTORC1 inhibitor that has received approval from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and has recently been successfully used to treat lymphatic malformations and venous/lymphatic malformations associated with the same PIK3CA GOF mutations.
  • Препарат Starch flake
    The placebo is composed of starch material and is formulated at 0.5 grams per tablet.

Первичные конечные точки

  • The primary outcome is to explore the safety of sirolimus in the management of BSCMs. [Срок оценки: 24 months]
Вторичные конечные точки (4)
  • We will measure the tolerability of sirolimus in the management of BSCMs. [Срок оценки: 24 months]
  • We will measure the occurrence of recurrent ICH from the BSCM within 24 months. [Срок оценки: 24 months]
  • We will measure the efficacy outcomes in MR [Срок оценки: 24 months]
  • We will measure several the quality of life [Срок оценки: 24 months]

Критерии участия

Критерии включения

  • Age 18-65 years, any gender;
  • Patients who have experienced their first symptomatic BSCM ICH within the six months before randomisation;
  • Diagnosed with solitary BSCM through T2, GRE/T2\*, or SWI MR imaging;
  • ICH within or around the BSCM confirmed by CT /MR;
  • Capable of signing an informed consent form with the accompaniment and understanding of a guardian.

Критерии исключения

  • Cancer history;
  • Pregnancy or lactation;
  • Sirolimus/starch allergy;
  • Modified Rankin Scale (mRS) score 5, respiratory failure or currently severe bleeding requiring life support treatment;
  • Abnormal liver and/or kidney function (transaminase levels greater than 50, creatinine greater than 110), abnormal white blood cell/platelet counts (white blood cell count below 3.5 or above 9.5 x 109/L or exceeding normal values, platelet count below 100 or above 300);
  • History of previous immunosuppressive therapy;
  • History of prior surgical intervention for CCM ;
  • History of prior cranial radiation therapy ;
  • Familial CCM or people with multiple CCM;
  • Patients with concurrent acute active infections (e.g., severe bacterial, viral, or fungal infections);
  • Uncontrolled diabetes mellitus;
  • Currently participating in another clinical trial;
  • Patient unwilling/unable to undergo MRI.
  • Co-administration of drugs affecting CYP3A4 enzymes (ketoconazole, voriconazole, itraconazole, telithromycin, clarithromycin).

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Рандомизированное
Модель
Параллельные группы
Маскирование
Четверное слепое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Китай · 2 центра
  • Huashan Hospital, Fudan University — Шанхай
  • Huashan Hospital, Fudan University — Шанхай

Публикации

  • Ren AA, Snellings DA, Su YS, Hong CC, Castro M, Tang AT, Detter MR, Hobson N, Girard R, Romanos S, Lightle R, Moore T, Shenkar R, Benavides C, Beaman MM, Muller-Fielitz H, Chen M, Mericko P, Yang J, Sung DC, Lawton MT, Ruppert JM, Schwaninger M, Korbelin J, Potente M, Awad IA, Marchuk DA, Kahn ML. PIK3CA and CCM mutations fuel cavernomas through a cancer-like mechanism. Nature. 2021 Jun;594(7862): PMID 33910229
  • Flemming KD, Graff-Radford J, Aakre J, Kantarci K, Lanzino G, Brown RD Jr, Mielke MM, Roberts RO, Kremers W, Knopman DS, Petersen RC, Jack CR Jr. Population-Based Prevalence of Cerebral Cavernous Malformations in Older Adults: Mayo Clinic Study of Aging. JAMA Neurol. 2017 Jul 1;74(7):801-805. doi: 10.1001/jamaneurol.2017.0439. PMID 28492932
  • Ren J, Huang Y, Ren Y, Tu T, Qiu B, Ai D, Bi Z, Bai X, Li F, Li JL, Chen XJ, Feng Z, Guo Z, Lei J, Tian A, Cui Z, Lindner V, Adams RH, Wang Y, Zhao F, Korbelin J, Sun W, Wang Y, Zhang H, Hong T, Ge WP. Somatic variants of MAP3K3 are sufficient to cause cerebral and spinal cord cavernous malformations. Brain. 2023 Sep 1;146(9):3634-3647. doi: 10.1093/brain/awad104. PMID 36995941
  • Yan C, Ye Y, Liu N, Zhang D, Du W, Li Y, Li G, Li C, Li J, Ma S, Dai Z, Xiong Z, Wang Y, Men C, Bi R, Duan Q, Xu W, Husilengtu, Cao Y, Du J, Shi C. Metformin limits cerebral cavernous malformation development by targeting KLF4-mediated mitochondrial damage. Biochem Biophys Res Commun. 2025 Sep 1;777:152241. doi: 10.1016/j.bbrc.2025.152241. Epub 2025 Jun 24. PMID 40570636

Идентификаторы

NCT: NCT06091332 · 2023-816

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗