Меню
Набор по приглашению NCT06066580

Open-Label Extension of EDG-5506 in Participants With Becker Muscular Dystrophy

Фаза II С лечением Becker Muscular Dystrophy

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Sevasemten.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Becker Muscular Dystrophy. Базовые параметры: Без ограничений · Мужчины.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Бельгия, Дания, Франция, Германия +5
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

An Open-Label Extension Study to Assess the Long-term Effect of EDG-5506 on Safety, Biomarkers, and Functional Measures in Adults and Adolescents With Becker Muscular Dystrophy

Обзор

EDG-5506-203 MESA is an open-label extension study to assess the long-term effect of sevasemten (EDG-5506) on safety, biomarkers, and functional measures in adults and adolescents with Becker muscular dystrophy

Подробное описание

This is an open-label, treatment extension study to evaluate the safety, tolerability, and durability of effect in long-term dosing of sevasemten. EDG-5506-203 MESA will provide continued access to sevasemten treatment to participants with Becker muscular dystrophy who were previously enrolled in EDG-5506-002 ARCH, completed EDG-5506-201 CANYON and GRAND CANYON, or completed EDG-5506-202 DUNE.

Вмешательства

  • Препарат Sevasemten
    Sevasemten is administered orally once per day

Первичные конечные точки

  • Number of adverse events in those treated with sevasemten [Срок оценки: 55 Months]
  • Severity of adverse events in those treated with sevasemten [Срок оценки: 55 Months]
Вторичные конечные точки (2)
  • Incidence of treatment-emergent abnormal clinical chemistry laboratory test results [Срок оценки: 54 Months]
  • Incidence of treatment-emergent abnormal hematology laboratory test results [Срок оценки: 54 Months]

Критерии участия

Критерии включения

1\. Males with a diagnosis of BMD and participation in EDG-5506-002 ARCH, EDG-5506-201 CANYON and GRAND CANYON, or EDG-5506-202 DUNE. Participants are eligible if they complete the respective prior study visits as follows:

  • EDG-5506-002 ARCH: Complete the final study Visit 27 \[Month 24\]; or, completion of the ET visit prior to Visit 27 \[Month 24\]
  • EDG-5506-201 CANYON and GRAND CANYON: Complete the final study visit (Cohorts 1, 2, 4, and 5: Visit 12 \[Month 12\]; Cohort 6: Visit 11 \[Month 18\])
  • EDG-5506-202 DUNE: Complete at least 36 weeks of open-label treatment (Visit 14 \[Week 52\])

Критерии исключения

  • Any clinically significant changes during or following participation in EDG-5506-002, EDG-5506-201, or EDG-5506-202 that would affect the potential safety of the participant to receive sevasemten.
  • Receiving moderate or strong cytochrome P450 CYP3A4 inhibitors or inducers.
  • Receipt of an investigational drug other than sevasemten within 30 days or 5 half-lives (whichever is longer) of dosing in the present study.

3\. Receipt of oral corticosteroids for the treatment of BMD in the previous 6 months.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 24 центра
  • Arkansas Children's Hospital — Little Rock
  • UC San Diego — La Jolla
  • UCLA Medical Center — Los Angeles
  • UC Irvine Medical Center — Orange
  • Stanford Neuroscience Health Center — Palo Alto
  • UC Davis Medical Center — Sacramento
  • UC Denver — Aurora
  • University of Florida — Gainesville
  • … и ещё 16 центров
Франция · 4 центра
  • Centre de Reference des Maladies Neuromusculaires et de la SLA - AP-HM Hopital de La Timon — Marseille
  • CHU de Nantes — Nantes
  • CHU de Nice - Hopital Pasteur 2 - Centre de reference des Maladies Neuromusculaires — Nice
  • AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere — Paris
Испания · 4 центра
  • Hospital Universitario Vall d'Hebron — Barcelona
  • Hospital Universitario de Bellvitge — Barcelona
  • Hospital Universitario Donostia — Donostia / San Sebastian
  • Hospital Universitari i Politecnic La Fe — Valencia
Великобритания · 4 центра
  • University College London Hospital — London
  • St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust — London
  • Newcastle Freeman Hospital — Newcastle
  • Salford Royal Hospital — Salford
Бельгия · 3 центра
  • University Hospital Gent — Ghent
  • Universitaire Ziekenhuizen Leuven — Leuven
  • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle — Liége
Италия · 3 центра
  • Fondazione IRCCS Ca'Granda Ospedale Maggiore — Milan
  • Azienda Ospedale - Università Padova — Padova
  • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuo — Rome
Дания · 1 центр
  • Rigshospitalet — Copenhagen
Германия · 1 центр
  • Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen — Munich
Израиль · 1 центр
  • Hadassah University Hospital — Jerusalem
Нидерланды · 1 центр
  • Leids Universitair Medisch Centrum — Leiden

Идентификаторы

NCT: NCT06066580 · EDG-5506-203

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗