Seladelpar in Subjects With Primary Biliary Cholangitis (PBC) and Compensated Cirrhosis

Официальное название

AFFIRM: A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Effect of Seladelpar on Clinical Outcomes in Patients With Primary Biliary Cholangitis (PBC) and Compensated Cirrhosis

Обзор

To Evaluate the Effect of Seladelpar on Clinical Outcomes in Patients with Primary Biliary Cholangitis (PBC) and Compensated Cirrhosis.

Подробное описание

To Evaluate the Effect of Seladelpar on Clinical Outcomes in Patients with Primary Biliary Cholangitis (PBC) and Compensated Cirrhosis.

Вмешательства

• Препарат Seladelpar
  * Seladelpar 10 mg one capsule daily for up to 36 months in participants with CP-A cirrhosis or * Seladelpar 5 mg one capsule daily for up to 36 months in participants with CP-B cirrhosis.
• Препарат Placebo
  One capsule daily for up to 36 months.

Первичные конечные точки

• Event Free Survival (EFS) [Срок оценки: 36 months]

Вторичные конечные точки (4)

• Overall survival [Срок оценки: 36 months]
• Liver transplant-free survival [Срок оценки: 36 months]
• Time to hospitalization [Срок оценки: 36 months]
• Time to Event Free Survival (EFS) [Срок оценки: 36 months]

Критерии участия

Критерии включения

Individuals must meet the following criteria to be eligible for study participation:

• Must be at least 18 years old.
• Must have a confirmed prior diagnosis of PBC
• Evidence of cirrhosis
• CP Score A or B
• Females of reproductive potential must use at least 1 barrier contraceptive and a second effective birth control method during the study and for at least 90 days after the last dose. Male individuals who are sexually active with female partners of reproductive potential must use barrier contraception, and their female partners must use a second effective birth control method during the study and for at least 90 days after the last dose
• Individuals must be able to comply with the instructions for study drug administration and be able to complete the study schedule of assessments (SOA)

Критерии исключения

Individuals must not meet any of the following criteria to be eligible for study participation:

• Prior exposure to seladelpar
• A medical condition other than PBC that, in the Investigator's opinion, would preclude full participation in the study
• History of liver transplantation or actively listed for cadaveric or planned living donor transplant.
• Decompensated cirrhosis
• Evidence of portal vein thrombosis based on imaging at time of Screening by Doppler ultrasound or prior evidence by CT or MRI
• Hospitalization for liver-related complication within 12 weeks of Screening
• Laboratory parameters at Screening:

• Alkaline phosphatase (ALP) < 1.5× Upper limit of normal (ULN) or ≥ 10×ULN
• Alanine aminotransferase (ALT) or Aspartate aminotransferase (AST) ≥5×ULN
• Total bilirubin (TB) ≤ 0.6 × ULN or ≥ 5 × ULN
• Platelet count ≤50×10\^3/µL
• Albumin ≤2.8 g/dL
• Estimated glomerular filtration rate (eGFR) <45 mL/min/1.73 m\^2
• MELD score >12. For individuals on anticoagulation medication, baseline International normalized ratio (INR) determination for MELD score calculation should take anticoagulant use into account, in consultation with the Medical Monitor.
• Serum alpha-fetoprotein (AFP) >20 ng/mL
• INR >1.7
• CP-C cirrhosis
• History or presence of other concomitant liver diseases

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение

Рандомизированное

Модель

Параллельные группы

Маскирование

Двойное слепое

Основная цель

Лечение

Центры проведения

США · 51 центр

• University of Alabama at Birmingham — Birmingham
• St. Joseph's Hospital and Medical Center - 350 W. Thomas — Phoenix
• OM Research LLC — Lancaster
• SCPMG/Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center — Los Angeles
• Cedar Sinai Medical Center — Los Angeles
• California Liver Research Institute — Pasadena
• Stanford University — Redwood City
• University of California, Davis Medical Center — Sacramento
• … и ещё 43 центра

Китай · 20 центров

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Италия · 10 центров

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

South Korea · 10 центров

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Испания · 10 центров

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Turkey (Türkiye) · 10 центров

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Великобритания · 10 центров

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Аргентина · 9 центров

• Hospital Italiano de Buenos Aires — Buenos Aires
• Consultorios Médicos Dr. Doreski - PPDS — Buenos Aires
• Buenos Aires Mácula — Buenos Aires
• Centro de Investigación y Prevención Cardiovascular — Buenos Aires
• AES - AS - Glenny Corp. S.A. Buenos Aires — Buenos Aires
• Higea S.A. — Mendoza
• DIM Clinica Privada — Ramos Mejía
• CINME S.A. - Centro de Investigaciones Metabólicas — Recoleta
• … и ещё 1 центр

Франция · 8 центров

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Канада · 7 центров

• University of Calgary — Calgary
• University of Alberta — Edmonton
• Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal — Montreal
• Ottawa Hospital — Ottawa
• Diex Recherche - Québec - PPDS — Québec
• Toronto General Hospital — Toronto
• GI Research Institute Foundation — Vancouver

Израиль · 7 центров

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Тайвань · 7 центров

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Мексика · 6 центров

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Австралия · 5 центров

• Princess Alexandra Hospital — Queensland
• Flinders Medical Center — Adelaide
• Monash Health, Monash Medical Centre — Clayton
• Northern Health — Epping
• Alfred Hospital — Melbourne

Австрия · 4 центра

• Landeskrankenhaus Hall — Hall in Tirol
• Krankenhaus der Barmherzigen Brüder — Vienna
• Medizinische Universität Wien — Vienna
• Klinikum Wels-Grieskirchen GmbH - Standort Wels — Wels

Чили · 4 центра

• Centro de Investigación y Prevención Cardiovascular — La Serena
• … и ещё 3 центра

Сингапур · 4 центра

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Бельгия · 3 центра

• UZ Antwerpen — Edegem
• UZ Gent — Ghent
• UZ Leuven - PPDS — Leuven

Германия · 3 центра

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Греция · 3 центра

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Гонконг · 3 центра

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Чехия · 2 центра

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Венгрия · 2 центра

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Польша · 2 центра

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Швейцария · 2 центра

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Дания · 1 центр

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Пуэрто-Рико · 1 центр

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Румыния · 1 центр

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Идентификаторы

NCT: NCT06051617 · CB8025-41837 · 2024-516525-31-00

Первоисточники (государственные реестры)

• ClinicalTrials.gov (NIH, США)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗