Alendronate for Osteonecrosis in Adults With Sickle Cell Disease
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: Alendronate Sodium.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Sickle Cell Disease, Sickle Cell Anemia, Osteonecrosis, Ischemic Necrosis. Базовые параметры: 18 лет — 80 лет · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- США
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
A Feasibility Study of Alendronate as Treatment for Osteonecrosis in Adults With Sickle Cell Disease
Обзор
A prospective, single-arm, intervention study of oral alendronate in adults with sickle cell disease and osteonecrosis
Подробное описание
The investigators hypothesize that adults with sickle cell disease (SCD) and osteonecrosis of the femoral (hip) and/or humeral (shoulder) heads will tolerate oral alendronate 70 mg administered once a week x 24 weeks (6 months). In addition to collecting safety and tolerability data on alendronate in study participants, the investigators will also measure the preliminary efficacy of alendronate using changes in the Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement System (ASCQ-Me) Pain Impact scores from baseline to 3-months and 6-months after alendronate initiation. Serum and urine specimen will also be collected to assess changes in bone biomarkers at baseline, 3-months, and 6-months.
The investigators plan to recruit 24 adults with SCD from the University of California Davis Medical Center to this single-arm, open label, interventional study. The investigators anticipate enrolling 1-2 participants per month between Sep 2024- Dec 2025.
The study endpoints are summarized below:
* To determine the recruitment and retention rates of adults with SCD and osteonecrosis enrolled in this prospective, single-arm, open label alendronate interventional study * To measure the safety, tolerability, and preliminary efficacy of oral alendronate in adults with SCD-related osteonecrosis over a 6-month treatment duration * To measure changes in bone biomarkers in the serum and urine of study participants not receiving chronic red blood cell transfusions at 3 time points: baseline, 3-months, and 6-months after initiation of alendronate
The investigators' goal is to complete primary data analysis by May 2026.
Вмешательства
- Препарат Alendronate Sodium
Administer oral alendronate 70 mg once a week x 24 weeks to all study participants
Первичные конечные точки
- Recruitment and retention rates [Срок оценки: up to 28 weeks]
- Incidence of Treatment-Emergent Adverse Events as assessed by participant report [Срок оценки: up to 28 weeks]
- Pain assessed by the Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement System (ASCQ-Me) Pain Impact questionnaire [Срок оценки: up to 28 weeks]
Вторичные конечные точки (3)
- Bone turnover markers [Срок оценки: Baseline, then every 2 months until end of study]
- Inflammatory biomarkers [Срок оценки: Baseline, then every 2 months until the end of the study]
- Vascular adhesion biomarkers [Срок оценки: Baseline, then every 2 months until the end of the study]
Критерии участия
Критерии включения
- Age 18-80 years with SCD (any genotype, confirmed by hemoglobin electrophoresis or high performance liquid chromatography)
- Ability to provide written informed consent
- Ability to lay on a dual-energy X-ray absorptiometry (DXA) scanner
- Negative urine pregnancy test for anyone of childbearing potential at study entry
Критерии исключения
- Pregnant women
- Adults unable to consent
- Individuals who are not yet adults (infants, children, teenagers)
- Prisoners
- Hospitalizations (for any cause) within 2 weeks of study entry
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Распределение
- Не применимо
- Модель
- Одна группа
- Маскирование
- Открытое
- Основная цель
- Лечение
Центры проведения
США · 1 центр
- UC Davis Comprehensive Cancer Center — Sacramento
Идентификаторы
NCT: NCT06016634 · 1693339 · 5K23HL148310 · 2020095