A Study on the Bone-health Effectiveness of Applying Recombinant Factor VIII Fc (rFVIIIFc) to Patients With Hemophilia A (Prototype A)
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: serum biomarker..
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Severe Hemophilia A Without Inhibitor. Базовые параметры: Без ограничений · Мужчины.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- Тайвань
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
A Prospective and Retrospective Interventional Study on the Bone-health Effectiveness of Applying Recombinant Factor VIII Fc (rFVIIIFc) to Patients With Hemophilia A (Prototype A)
Обзор
Study Objectives\* 1. Provide a systematic evaluation of the treatment outcomes in patients with hemophilia A 2. Emphasize the importance and clinical benefits of rFVIII-Fc in joint and bone health. 3. Compare the clinical outcomes from 1 year before and after switching to EHL. 4. Exploratory: Identify biomarkers that could provide more useful and convenient evaluations of joint and bone health. (Time-saving and easy to monitor)
Подробное описание
In this study, we would like to focus on the evaluation of joint and bone health in persons with severe hemophilia A (PwHA) treated with rFVIIIFc prophylaxis. We also aim to identify potential biomarkers for assessing the joint and bone health of PwHA. Since the joint and bone health examinations are time-consuming, expensive, and require special equipment, the patients could only receive the examinations annually to realize the status of their joint health. The biomarkers testing will provide a more convenient and time-saving option on the joint and bone health evaluation for PwHA. Therefore, surrogate of biochemical marker(s) to represent the joint and BMD progression is an unmet need for clinical practice. Investigating different biomarkers and combining them with the joint and BMD results to provide a systematic approach for elucidating the treatment outcomes of PwHA treated with rFVIIIFc is major goal of this study.
Вмешательства
- Диагностический тест serum biomarker.
serum biomarker:CTX-II, COMP, hsCRP, TNF-a, CTX-I, sRANKL, OPG, and Osteopontin (OPN)
Первичные конечные точки
- Systematic joint and bone health assessments before and after enrollment [Срок оценки: up to 5 years]
Вторичные конечные точки (1)
- Serum markers [Срок оценки: up to 5 years]
Критерии участия
Критерии включения
- Patients with severe hemophilia A (all ages).
- Patients with moderate type hemophilia A with hemophilic arthropathy.
- Currently on rFVIIIFc regular prophylaxis and have previous medical record with regular prophylaxis with standard half-life product for one year
- Able and willing to undergo joint and bone examinations
Критерии исключения
- Participants of other interventional studies.
- Patients with current inhibitors.
- History of major neurological disease (eg. Stroke, Parkinson's disease, neuropathy, etc.)
- History of major psychiatric disease (eg. Schizophrenia, bipolar disorder)
- Significantly impaired vision/hearing
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Да
Дизайн исследования
- Модель наблюдения
- Другое
Центры проведения
Тайвань · 1 центр
- Tri-Service General Hospital Hemophilia Care Center — Taipei
Идентификаторы
NCT: NCT05981274 · A202305097