Набор по приглашению NCT05962398
Long-term Follow-up Study of Male Adults With Hemophilia B Previously Treated With Etranacogene Dezaparvovec (CSL222)
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: AAV5-hFIXco-Padua.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Hemophilia B. Базовые параметры: от 18 лет · Мужчины.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- США, Бельгия, Дания, Германия, Ирландия +3
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
An Extension Study Assessing the Long-term Safety and Efficacy of Etranacogene Dezaparvovec (CSL222) Previously Administered to Adult Male Subjects With Hemophilia B
Обзор
The primary purpose of this study is to assess the long-term safety and efficacy in male adults with hemophilia B who were treated with CSL222 (CSL222) in parent studies CSL222\_2001 (NCT03489291) or CSL222\_3001 (NCT03569891).
Вмешательства
- Генная терапия AAV5-hFIXco-Padua
Single intravenous infusion of AAV5-hFIXco-Padua in the study CSL222\_2001 (NCT03489291) or CSL222\_3001 (NCT03569891).
Первичные конечные точки
- Number of Participants With Serious Adverse Events (SAEs) and AEs of Special Interest (AESIs) [Срок оценки: From Year 5 after administration of CSL222 in parent study up to Year 15]
- Percentage of Participants With SAEs and AESIs [Срок оценки: From Year 5 after administration of CSL222 in parent study up to Year 15]
- Number of SAEs and AESIs [Срок оценки: From Year 5 after administration of CSL222 in parent study up to Year 15]
Вторичные конечные точки (12)
- Annualized Bleeding Rate (ABR) [Срок оценки: From Year 5 after administration of CSL222 in parent study up to Year 15]
- Number of Participants With Zero Total, Spontaneous, Joint, and Traumatic Bleeding Episodes [Срок оценки: From Year 5 after administration of CSL222 in parent study up to Year 15]
- Endogenous Factor IX (FIX) Activity [Срок оценки: From Year 5 after administration of CSL222 in parent study up to Year 15]
- Change from Baseline by Visit in Endogenous FIX Activity [Срок оценки: At Baseline (in parent study), From Year 5 after administration of CSL222 in parent study up to Year 15]
- Annualized Consumption of FIX Replacement Therapy [Срок оценки: From Year 5 after administration of CSL222 in parent study up to Year 15]
- Annualized Infusion Rate of FIX Replacement Therapy [Срок оценки: From Year 5 after administration of CSL222 in parent study up to Year 15]
- Number of Participants Remaining Free of Continuous FIX Prophylaxis [Срок оценки: From Year 5 after administration of CSL222 in parent study up to Year 15]
- Percentage of Participants Remaining Free of Continuous FIX Prophylaxis [Срок оценки: From Year 5 after administration of CSL222 in parent study up to Year 15]
- Number of New Target Joints [Срок оценки: From Year 5 after administration of CSL222 in parent study up to Year 15]
- Percentage Resolution of Pre-existing Target Joints [Срок оценки: From Year 5 after administration of CSL222 in parent study up to Year 15]
- EuroQol-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) Index Value [Срок оценки: From Year 5 after administration of CSL222 in parent study up to Year 15]
- Change From Baseline in EQ-5D-5L Index Value [Срок оценки: Baseline (in parent study), From Year 5 after administration of CSL222 in parent study up to Year 15]
Критерии участия
Критерии включения
Received treatment with CSL222 in Study CSL222\_2001 or Study CSL222\_3001, and completed participation in Study CSL222\_2001 or Study CSL222\_3001 or at least 5 years have passed since receiving CSL222.
Критерии исключения
Not Applicable
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Модель наблюдения
- Когортное
Центры проведения
США · 15 центров
- 10-15 Phoenix Childrens Hospital — Phoenix
- 10-14 Arkansas Children's Hospital - Pharmacology — Little Rock
- 10-22 Orthopaedic Institute for Children — Los Angeles
- 10-21 Children's Hospital of Los Angeles — Los Angeles
- 10-63 UC Davis Medical Center — Sacramento
- 10-12 University of California, San Diego (UCSD) — San Diego
- 10-25 University of Colorado Denver — Aurora
- 10-19 University of South Florida — Tampa
- … и ещё 7 центров
Нидерланды · 4 центра
- 13-33 Amsterdam Universitair Medische Centra (UMC) — Amsterdam-Zuidoost
- 13-35 University Medical Center Groningen — Groningen
- 13-34 Erasmus University Medical Center — Rotterdam
- 13-36 Universitair Medisch Centrum Utrecht — Utrecht
Великобритания · 3 центра
- 18-52 Barts Health NHS Trust — London
- 18-54 Addenbrooke's Hospital — Cambridge
- 18-53 University Hospital Southampton NHS Foundation Trust — Southampton
Бельгия · 2 центра
- 11-31 Cliniques Universitaires Saint-Luc — Brussels
- 11-30 Universitair Ziekenhuis Leuven — Leuven
Дания · 1 центр
- 12-32 Rigshospitalet — Copenhagen
Германия · 1 центр
- 15-42 Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee — Berlin
Ирландия · 1 центр
- 19-56 St. James Hospital — Dublin
Швеция · 1 центр
- 16-43 Skane University Hospital — Malmö
Публикации
- von Drygalski A, Gomez E, Giermasz A, Castaman G, Key NS, Lattimore SU, Leebeek FWG, Miesbach WA, Recht M, Monahan PE, Le Quellec S, Pipe SW. Completion of phase 2b trial of etranacogene dezaparvovec gene therapy in patients with hemophilia B over 5 years. Blood Adv. 2025 Jul 22;9(14):3543-3552. doi: 10.1182/bloodadvances.2024015291. PMID 40188458
Идентификаторы
NCT: NCT05962398 · CSL222_3003 · EU CT Number