Меню
Идёт набор NCT05906953

Safety and Efficacy Trial of HG004 for Leber Congenital Amaurosis Related to Rpe65 Gene Mutations (STAR)

Фаза I / Фаза II С лечением Leber Congenital Amaurosis Inherited Retinal Diseases Caused by RPE65 Mutations

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: HG004.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Leber Congenital Amaurosis, Inherited Retinal Diseases Caused by RPE65 Mutations. Базовые параметры: 6 лет — 50 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Китай
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 1/2, Open-label, Multi-national, Multiple-cohort, Dose-escalation Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of HG004 Gene Therapy in Subjects with RPE65-associated Leber Congenital Amaurosis Type 2 (LCA2)

Обзор

The purpose of the study is to determine whether HG004 as gene therapy is safe and effective for the treatment of Leber Congenital Amaurosis caused by mutations in RPE65 gene.

Вмешательства

  • Препарат HG004
    Low dose Medium dose High dose

Первичные конечные точки

  • Incidence of ocular and non-ocular adverse events [Срок оценки: 52 weeks]
Вторичные конечные точки (2)
  • Change from baseline in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) of letters based on the Early Treatment Diabetic Retionpathy Study (ETDRS) chart [Срок оценки: 52 weeks]
  • Change from baseline in visual fields of full-field stimulus threshold test in log cd.s/m2. [Срок оценки: 52 weeks]

Критерии участия

Критерии включения

  • Male or females between 6 and 50 years of age at the time of signing the informed consent form.
  • Willing to adhere to protocol as evidenced by written informed consent or parental permission and subject assent.
  • Clinical confirmed diagnosis of Leber congenital amaurosis (LCA) and molecular diagnosis of LCA due to RPE65 mutations.
  • Ability to perform tests of visual and retinal function.
  • Visual acuity of ≤ 20/80 or visual field less than 20 degrees in the eye to be injected.
  • Acceptable hematology, clinical chemistry, and urine laboratory parameters.

Критерии исключения

  • Pre-existing eye conditions that would preclude the planned surgery or interfere with interpretation of study endpoints or complications of surgery (e.g., glaucoma requiring upcoming surgery, corneal or significant lenticular opacities).
  • Presence of epiretinal membrane by OCT.
  • Complicating systemic diseases or clinically significant abnormal baseline laboratory values.
  • Complicating systemic diseases would include those in which the disease itself, or the treatment for the disease, can alter ocular function.
  • Prior ocular surgery within six months.
  • Prior gene therapy or oligonucleotide therapy treatments.
  • Any condition which leads the investigator to believe that the participant cannot comply with the protocol requirements or that may place the participant at an unacceptable risk for participation.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 2 центра
  • Research Site — Sacramento
  • Research Site — Houston
Китай · 1 центр
  • Research Site — Шанхай

Идентификаторы

NCT: NCT05906953 · HG00402

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗