A Phase 1, Dose Escalation Trial of RP-A601 in Subjects With PKP2 Variant-Mediated Arrhythmogenic Cardiomyopathy (PKP2-ACM)
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: RP-A601.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: PKP2 Arrhythmogenic Cardiomyopathy (PKP2-ACM). Базовые параметры: от 18 лет · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- США
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
A Phase 1 Dose Escalation Trial Evaluating an Intravenously Administered Recombinant Adeno-Associated Virus Serotype rh.74 (AAVrh.74) Vector Containing the Human Plakophilin-2a (PKP2a) Coding Sequence (RP-A601; AAVrh.74-PKP2a) in Subjects With Arrhythmogenic Cardiomyopathy Arising From Pathogenic PKP2 Variants (PKP2-ACM)
Обзор
This Phase 1 dose escalation trial will assess the safety and preliminary efficacy of a single dose intravenous infusion of RP-A601 in high-risk adult patients with PKP2-ACM.
Вмешательства
- Генная терапия RP-A601
RP-A601 is a recombinant viral vector composed of an AAV serotype rh.74 (AAVrh.74) capsid encapsulating the transgene, human plakophilin 2 (PKP2), transcript variant 2a (PKP2a)
Первичные конечные точки
- Evaluation of safety associated with RP-A601 [Срок оценки: 12 months post-infusion]
Вторичные конечные точки (3)
- Preliminary efficacy of RP-A601 - Myocardial PKP2 protein expression [Срок оценки: 12 months post-infusion]
- Preliminary efficacy of RP-A601 - Ventricular ectopy and arrhythmia [Срок оценки: 12 months post-infusion]
- Preliminary efficacy of RP-A601 - Cardiac biomarkers [Срок оценки: 12 months post-infusion]
Критерии участия
Критерии включения
- Male or female ≥18 years at the time of signing the informed consent
- Capable and willing to provide signed informed consent
- Clinical diagnosis of ACM as defined by the 2010 revised Task Force Criteria (TFC)
- Documentation of a pathogenic or likely pathogenic truncating variant in PKP2
- History of Implantable Cardioverter-Defibrillator (ICD) implantation ≥6 months prior to enrollment
- PVC frequency ≥500 per 24 hours by ambulatory rhythm monitoring
- Left ventricular ejection fraction by echocardiogram or CMR ≥50%
Критерии исключения
- Anti-AAVrh.74 capsid neutralizing antibody titer of >1:40
- Cardiomyopathy related to a genetic etiology other than PKP2 truncating variant
- Previous participation in a study of gene transfer or gene editing
- Severe Right Ventricular (RV) dysfunction
- New York Heart Association (NYHA) Class IV heart failure.
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Распределение
- Не применимо
- Модель
- Последовательный дизайн
- Маскирование
- Открытое
- Основная цель
- Лечение
Центры проведения
США · 3 центра
- University of California, San Diego — La Jolla
- Duke University — Durham
- Children's Hospital of Philadelphia — Philadelphia
Публикации
- Alexandrino FB, Faaborg-Andersen CC, daSilva-deAbreu A. Anticoagulation in patients with atrial fibrillation and heart failure: More than meets the eye? Int J Cardiol. 2024 Feb 15;397:131591. doi: 10.1016/j.ijcard.2023.131591. Epub 2023 Nov 17. No abstract available. PMID 37979797
Идентификаторы
NCT: NCT05885412 · RP-A601-0323