Меню
Идёт набор NCT05874310

Gene Therapy for Subjects With RPGR Mutation-associated X-linked Retinitis Pigmentosa

Ранняя фаза I С лечением X-Linked Retinitis Pigmentosa

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: FT-002.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: X-Linked Retinitis Pigmentosa. Базовые параметры: 8 лет — 45 лет · Мужчины.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Китай
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

An Open-label, Single-center, Dose-escalation Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of Intraocular Administration of FT-002 in Subjects With RPGR Mutation-associated X-linked Retinitis Pigmentosa.

Обзор

A clinical trial of gene therapy for patients with X-linked retinitis pigmentosa (XLRP).

Вмешательства

  • Генная терапия FT-002
    Comparison of different dosages of FT-002

Первичные конечные точки

  • Incidence of AEs [Срок оценки: from FT-002 administration through up to 1 years]
Вторичные конечные точки (2)
  • Change in visual function [Срок оценки: from FT-002 administration through up to 1 years]
  • Change in retinal structure as assessed by Optical Coherence Tomography [Срок оценки: from FT-002 administration through up to 1 years]

Критерии участия

Критерии включения

1.Subjects that are willing and able to follow study procedures; 2.Males aged 8-45 years old at the time of signing the Informed Consent Form; 4.Subjects who are confirmed with variants of RPGR ;

Критерии исключения

1.Have other retinal degenerative diseases, such as retinal degeneration caused by other known Inherited retinal disease gene variants or previously received an gene therapy product.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Нерандомизированное
Модель
Последовательный дизайн
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Китай · 2 центра
  • Peking Union Medical College Hospital — Пекин
  • Eye & ENT hospital of Fudan university — Шанхай

Идентификаторы

NCT: NCT05874310 · FT002RP-1

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗