Меню
Набор по приглашению NCT05868499

Rollover Study From EXG-US-01

Фаза I С лечением Telomere Biology Disorders With Bone Marrow Failure

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: EXG34217.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Telomere Biology Disorders With Bone Marrow Failure. Базовые параметры: от 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Long Term Follow-up Study in Patients With Telomere Biology Disorders With Bone Marrow Failure Who Completed Study EXG-US-01

Обзор

This is a long-term rollover follow-up study for Phase I/II study (Protocol EXG-US-01).

Подробное описание

Patients who received EXG34217 treatment and had at least one follow-up visit (Month 1, 3, 6, or 12) in Study EXG-US-01 will be eligible for this rollover study. Patient will sign a consent form prior to any study related procedure. This study is to add additional follow-up assessments up to 6 years after EXG34217 treatment. This study does not have additional intervention. Additional visits will be every 6 months in the first 3 years and once a year for two years.

Вмешательства

  • Биопрепарат EXG34217
    Single infusion

Первичные конечные точки

  • Number of participants with adverse events -Safety by Incidence of Treatment-Emergent [Срок оценки: Change from Baseline Systolic Blood Pressure at Month 18, 24,30,36,42,48,60 and 72]
  • umber of participants with a change in in physical examination [Срок оценки: Change from Baseline Systolic Blood Pressure at Month 18, 24,30,36,42,48,60 and 72]
  • Number of participants with a change in Electrocardiography (ECG) [Срок оценки: Change from Baseline Systolic Blood Pressure at Month 18, 24,30,36,42,48,60 and 72]
  • Number of participants with a change in clinical laboratory evaluations [Срок оценки: Change from Baseline Systolic Blood Pressure at Month 18, 24,30,36,42,48,60 and 72]
  • Number of participants with a change of Immunogenicity [Срок оценки: Change from Baseline Systolic Blood Pressure at Month 18, 24,30,36,42,48,60 and 72]
Вторичные конечные точки (2)
  • Number of participants with a change in telomere length [Срок оценки: Change from Baseline Systolic Blood Pressure at Month 18, 24,30,36,42,48,60 and 72]
  • Number of participants with improvement of blood counts. [Срок оценки: Change from Baseline Systolic Blood Pressure at Month 18, 24,30,36,42,48,60 and 72]

Критерии участия

Критерии включения

  • Signed an Institutional Review Board (IRB) approved informed consent document indicating that they understand the purpose of, and procedures required by the study and are willing to participate in the study and comply with all study procedures and restrictions. Informed consent must be obtained from the subject prior to initiating procedures.
  • Have completed the 12-month visit of Study EXG-US-01.

Критерии исключения

\-

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Поддерживающая терапия

Центры проведения

США · 1 центр
  • Cincinnati Children's Hospital — Cincinnati

Идентификаторы

NCT: NCT05868499 · EXG-US-02

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗