Меню
Идёт набор NCT05858983

Gene Therapy in Subjects With Biallelic RPE65 Mutation-associated Retinal Dystrophy

Фаза I / Фаза II С лечением Biallelic RPE65 Mutation-associated Retinal Dystrophy

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: FT-001 Low Dose, FT-001 Mid Dose, FT-001 High Dose.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Biallelic RPE65 Mutation-associated Retinal Dystrophy. Базовые параметры: 8 лет — 45 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Китай
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Multi-center, Open-label, Dose-escalation Phase I/II Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of FT-001 Administered Via Subretinal Injection in Subjects With Biallelic RPE65 Mutation-associated Retinal Dystrophy

Обзор

The goal of this clinical trial is to evaluate the safety, tolerability and efficacy of subretinal administration of FT-001 in subjects with biallelic RPE65 mutation-associated retinal dystrophy.

Подробное описание

This study is a multi-center, open-label, phase I/II clinical study to evaluate the safety, tolerability, efficacy, immunogenicity, and in vivo biodistribution characteristics of FT-001 in subjects with biallelic RPE65 mutation-associated retinal dystrophy. Assessments will include visual acuity, vector shedding, immunogenicity and adverse events. Participants will be monitored for 5 years after treatment.

Вмешательства

  • Генная терапия FT-001 Low Dose
    Comparison of different dosages of FT-001
  • Генная терапия FT-001 Mid Dose
    Comparison of different dosages of FT-001
  • Генная терапия FT-001 High Dose
    Comparison of different dosages of FT-001

Первичные конечные точки

  • Safety of FT-001(incidence of ocular and non-ocular AEs and SAEs) [Срок оценки: 52 weeks]
Вторичные конечные точки (2)
  • Changes in visual function from baseline [Срок оценки: 52 weeks]
  • Changes in visual function from baseline [Срок оценки: 52 weeks]

Критерии участия

Критерии включения

  • Subjects who are able to understand and sign the ICF
  • Female or male aged 8-45 years old when signing the ICF
  • Clinically diagnosed with biallelic RPE65 mutation-associated retinal dystrophy

Критерии исключения

  • Other interfering eye diseases
  • Presence of any systemic or ocular disease that can cause or likely to cause vision loss
  • There is evidence of obviously uncontrolled concomitant diseases
  • Known to have active or suspected autoimmune diseases
  • With active systemic infection under treatment
  • Pregnant or lactating women
  • Other conditions unsuitable for the study as determined by the investigator

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Нерандомизированное
Модель
Последовательный дизайн
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Китай · 1 центр
  • Peking Union Medical College Hospital — Пекин

Идентификаторы

NCT: NCT05858983 · FT001-C101

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗