Меню
Идёт набор NCT05836259

Multi-center, Open-label, Single-ascending Dose Study of Safety and Tolerability of TN-201 in Adults With Symptomatic MYBPC3 Mutation-associated HCM

Фаза I / Фаза II С лечением Hypertrophic Cardiomyopathy

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: TN-201.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Hypertrophic Cardiomyopathy. Базовые параметры: 18 лет — 75 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

First-in-Human, Open-Label, Safety, Tolerability, Dose-Finding, Pharmacodynamic and Cardiac Transgene Expression Study of TN-201, a Recombinant Adeno-associated Virus Serotype 9 (AAV9) Containing Myosin Binding Protein C Transgene, in Adults With MYBPC3 Mutation-associated Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM)

Обзор

This is a first-in-human, non-randomized, open-label study designed to evaluate the safety, tolerability, and pharmacodynamics (PD) of TN-201 in adult patients with symptomatic hypertrophic cardiomyopathy (HCM) caused by mutations in the MYBPC3 gene.

Подробное описание

The study will consist of 2 escalating dose cohorts (groups). The study will enroll at least 6 and as many as 30 patients. All patients will receive active drug (TN-201 Gene Therapy). The study will follow patients for 5 years following a single dose of TN-201.

Вмешательства

  • Генная терапия TN-201
    TN-201 is a recombinant adeno-associated virus serotype 9 (AAV9) containing Myosin Binding Protein C (MYBPC3) transgene. It is a single (one-time) intravenous dose.

Первичные конечные точки

  • Number and severity of Adverse Events over the course of the study. [Срок оценки: 5 Years]
  • Number of Serious Adverse Events related to study drug. [Срок оценки: 5 Years]
Вторичные конечные точки (1)
  • Change from baseline to Week 52 in Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score (KCCQ-CSS). [Срок оценки: 52 Weeks]

Критерии участия

Критерии включения

  • MYBPC3 mutation
  • Hypertrophic Cardiomyopathy (obstructive and nonobstructive)
  • Left Ventricular Ejection Fraction ≥45%
  • NYHA Functional Class II or III symptoms
  • NT-proBNP ≥160pg/ml

Критерии исключения

  • High AAV9 neutralizing antibody titer

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Нерандомизированное
Модель
Последовательный дизайн
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 10 центров
  • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Re — La Jolla
  • University of California San Francisco — San Francisco
  • Emory University — Atlanta
  • Brigham and Women's Hospital — Boston
  • Mayo Clinic — Rochester
  • The Christ Hospital Physicians - The Ohio Heart and Vascular Center — Cincinnati
  • Cleveland Clinic — Cleveland
  • Oregon Health & Science University — Portland
  • … и ещё 2 центра

Публикации

  • Grisorio L, Bongianino R, Gianeselli M, Priori SG. Gene therapy for cardiac diseases: methods, challenges, and future directions. Cardiovasc Res. 2024 Nov 25;120(14):1664-1682. doi: 10.1093/cvr/cvae207. PMID 39302117

Идентификаторы

NCT: NCT05836259 · TN-201-0009

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗