Меню
Идёт набор NCT05821959

Gene Therapy Trial for Otoferlin Gene-mediated Hearing Loss

Фаза I / Фаза II С лечением Sensorineural Hearing Loss, Bilateral

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: AAVAnc80-hOTOF via Akouos Delivery Device, AAVAnc80-hOTOF via Akouos Delivery Device and Precision Delivery Mechanism.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Sensorineural Hearing Loss, Bilateral. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Канада, Тайвань, Великобритания
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Trial of AAVAnc80-hOTOF Gene Therapy in Individuals With Sensorineural Hearing Loss Due to Otoferlin Gene Mutations

Обзор

Part A of this trial will evaluate the safety and tolerability of a single surgical administration procedure in one or both ear(s) with one of two dose levels of AAVAnc80-hOTOF and will evaluate the Akouos Delivery Device, together with the Precision Delivery Mechanism, to safely achieve the intended product performance.

Подробное описание

The following two dose levels will be tested:

* Up to 4.1E11 total vg/cochlea * Up to 8.1E11 total vg/cochlea

Вмешательства

  • Комбинированный продукт AAVAnc80-hOTOF via Akouos Delivery Device
    AAVAnc80-hOTOF is a sterile suspension intended to be administered via a one-time unilateral intracochlear administration using the Akouos Delivery Device.
  • Комбинированный продукт AAVAnc80-hOTOF via Akouos Delivery Device and Precision Delivery Mechanism
    AAVAnc80-hOTOF is a sterile suspension intended to be administered via a one-time bilateral intracochlear administration using the Akouos Delivery Device together with the Precision Delivery Mechanism.

Первичные конечные точки

  • Frequency of Adverse Events (AEs) [Срок оценки: through trial completion, approximately 1 year]
Вторичные конечные точки (2)
  • Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold [Срок оценки: through trial completion, approximately 1 year]
  • Performance of the Akouos Delivery Device and Precision Delivery Mechanism [Срок оценки: through trial completion, approximately 1 year]

Критерии участия

Criteria for Inclusion:

  • Participants may be of any age, based on Cohort Criteria
  • At least two mutations in the otoferlin gene
  • Clinical presentation of Profound bilateral sensorineural hearing loss as assessed by ABR
  • Preserved distortion product otoacoustic emissions (DPOAEs)
  • Able and willing to comply with all study requirements, including willingness to participate in a separate long term follow-up study after completion of this trial

Criteria for Exclusion:

  • Persistent ear infections, anatomic or other abnormalities of the ear, and/or medical conditions that would contraindicate undergoing surgery, anesthesia, and/or administration of investigational gene therapy
  • Cochlear Implant(s) in the ear(s) to receive AAVAnc80-hOTOF
  • Prior participation in a clinical trial with an investigational drug, within six months prior to administration, or any prior participation in a gene therapy clinical trial

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Нерандомизированное
Модель
Последовательный дизайн
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 6 центров
  • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital — San Francisco
  • University of Iowa — Iowa City
  • Boston Children's Hospital — Boston
  • Cincinnati Children's Hospital Medical Center — Cincinnati
  • Children's Hospital of Philadelphia — Philadelphia
  • Vanderbilt Bill Wilkerson Center — Nashville
Канада · 1 центр
  • The Hospital for Sick Children Jaina.negandhi@sickkids.ca +1 (416) 813 6683 — Toronto
Тайвань · 1 центр
  • National Taiwan University Hospital — Taipei
Великобритания · 1 центр
  • University College London — London

Идентификаторы

NCT: NCT05821959 · AK-OTOF-101

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗