Меню
Идёт набор NCT05818319

Cystic Fibrosis in the Kidney: Monitoring the Effectiveness of Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in Urine After a Short Pause of Therapy

Без фазы С лечением Cystic Fibrosis (CF) CFTR Gene Mutation

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: 12 hours ETI pause, 36 hours ETI pause, 60 hours ETI pause.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Cystic Fibrosis (CF), CFTR Gene Mutation. Базовые параметры: от 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Дания
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

In cystic fibrosis (CF) renal base excretion is impaired, due to mutations in the Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator (CFTR) gene, since CFTR function is crucial in regulation of the kidney's HCO3- excretion. The investigators suggest that challenged urine HCO3- excretion is a biomarker of CFTR function, which can be used to evaluate the extent of CFTR dysfunction and the possible correcting effects of CFTR modulating therapy. This study aims to evaluate changes in challenged urine HCO3- excretion in CF patients, who are currently in treatment with the triple CFTR modulator combination therapy, Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI), before, during, and after a short treatment pause.

Вмешательства

  • Другое 12 hours ETI pause
    Patients with CF are randomly allocated to ETI pause lasting 12 hours.
  • Другое 36 hours ETI pause
    Patients with CF are randomly allocated to ETI pause lasting either 36 hours.
  • Другое 60 hours ETI pause
    Patients with CF are randomly allocated to ETI pause lasting either 60 hours.

Первичные конечные точки

  • Difference in cumulative urine bicarbonate excretion before, during, and after ETI pause. [Срок оценки: At baseline, after 12/36/60 hours of therapy pause and after therapy is resumed.]
  • Link between changes in ETI plasma concentration and changes in urine bicarbonate excretion. [Срок оценки: At baseline, after 12/36/60 hours of therapy pause and after therapy is resumed.]
Вторичные конечные точки (4)
  • Link between plasma acid-base status and urine acid-base excretion. [Срок оценки: At baseline, after 12/36/60 hours of therapy pause and after therapy is resumed.]
  • Changes in plasma concentration of ETI during the trial. [Срок оценки: At baseline, after 12/36/60 hours of therapy pause and after therapy is resumed.]
  • Changes in acid-base and fluid status during the trial. [Срок оценки: At baseline, after 12/36/60 hours of therapy pause and after therapy is resumed.]
  • Changes in electrolytes during the trial. [Срок оценки: At baseline, after 12/36/60 hours of therapy pause and after therapy is resumed.]

Критерии участия

Критерии включения

  • Adult (age >17 years) CF patients.
  • Normal kidney function estimated by eGFR>90.
  • Adults capable of understanding and voluntarily consenting.

Критерии исключения

  • Critical acute illness.
  • Severe lung disease (ppFEV1<40%).
  • Adults not capable of understanding and voluntarily consenting.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Рандомизированное
Модель
Параллельные группы
Маскирование
Открытое
Основная цель
Диагностика

Центры проведения

Дания · 1 центр
  • Department of Infectious Diseases, Aarhus University Hospital — Aarhus C

Публикации

  • Berg P, Svendsen SL, Sorensen MV, Larsen CK, Andersen JF, Jensen-Fangel S, Jeppesen M, Schreiber R, Cabrita I, Kunzelmann K, Leipziger J. Impaired Renal HCO3- Excretion in Cystic Fibrosis. J Am Soc Nephrol. 2020 Aug;31(8):1711-1727. doi: 10.1681/ASN.2020010053. Epub 2020 Jul 23. PMID 32703846
  • Berg P, Sorensen MV, Rousing AQ, Vebert Olesen H, Jensen-Fangel S, Jeppesen M, Leipziger J. Challenged Urine Bicarbonate Excretion as a Measure of Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator Function in Cystic Fibrosis. Ann Intern Med. 2022 Nov;175(11):1543-1551. doi: 10.7326/M22-1741. Epub 2022 Nov 1. PMID 36315944

Идентификаторы

NCT: NCT05818319 · CFPT29092022

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗