Natural History of SMA
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Muscular Atrophy, Spinal. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- Италия
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
Natural History of SMA: Long Term Longitudinal Study and Development of a Registry
Обзор
This is an investigator initiated observational study with the aim to record several aspects of function, care and adverse events in a large cohort of SMA patients followed longitudinally by using a structured academic disease registry.
Подробное описание
This is an observational multicenter retrospective and prospective study involving high quality data collected in 5 academic centers in Italy, the registry aims to
* better understand the natural history of the disease in untreated patients identifying factors that can influence disease progression by combining retrospective and prospective data. * Describe the patterns of disease progression (in terms of functional measure, adverse events, levels of care, and hospitalization) in treated and untreated patients * Identify all the patients treated with the available therapies in Italy, providing first line details on epidemiological data in a wider network including all centers recognized as centers for spinal muscular atrophy (SMA) in each region.
As part of the activity clinical evaluators, data manager and sub-investigators are also trained and use common manuals of operation to ensure reliability across the participating centers. The registry provides accurate and reliable information on natural history including results from currently used functional measures. The registry also includes information on supportive care, hospitalization and adverse events.
Details of the electronic clinical file record including data assembly and the platform used are available as part of a peer reviewed paper
Первичные конечные точки
- motor function [Срок оценки: 15 years]
Вторичные конечные точки (2)
- respiratory function [Срок оценки: 15 years]
- nutrition [Срок оценки: 15 years]
Критерии участия
Критерии включения
all patients
Критерии исключения
if enrolled in clinical trials
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Модель наблюдения
- Когортное
Центры проведения
Италия · 5 центров
- Istituto Gaslini — Genova
- Nemo Sud — Messina
- Centro Clinico nemo — Milan
- Ospedale Bambino gesu — Rome
- Policlinico gemelli — Rome
Идентификаторы
NCT: NCT05755451 · 1894