Меню
Идёт набор NCT05754450

An Extension Study Assessing the Safety and Efficacy of AVTX-803 in Subjects With Leukocyte Adhesion Deficiency Type II

Фаза III С лечением Leukocyte Adhesion Deficiency

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: AVTX-803.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Leukocyte Adhesion Deficiency. Базовые параметры: 6 мес. — 75 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 3, Open-Label, Extension Study to Assess the Long-term Safety and Efficacy of AVTX-803 in Subjects With Leukocyte Adhesion Deficiency Type II (LAD II)

Обзор

The primary objective of this extension study is to assess the long-term safety and efficacy of AVTX-803 in subjects with LAD II (SLC35C1-CDG).

Вмешательства

  • Препарат AVTX-803
    L-fucose crystalline powder

Первичные конечные точки

  • Incidence of treatment emergent adverse events reported during the study attributable to AVTX-803. [Срок оценки: Through study completion, an average of 1 year.]
Вторичные конечные точки (5)
  • Sialyl-Lewis X antigen expression on leukocytes [Срок оценки: At 6 months]
  • Change from Baseline in the composite Nijmegen Pediatric Congenital Disorders of Glycosylation (CDG) Rating Scale (NPCRS) [Срок оценки: Through study completion, an average of 1 year.]
  • Change from Baseline in the individual parameters of the Nijmegen Pediatric Congenital Disorders of Glycosylation (CDG) Rating Scale (NPCRS) [Срок оценки: Through study completion, an average of 1 year.]
  • Goal Attainment Score (GAS) [Срок оценки: Through study completion, an average of 1 year.]
  • Clinician Global Impression of Severity (CGI-S) [Срок оценки: Through study completion, an average of 1 year.]

Критерии участия

Критерии включения

  • Subject must have completed protocol AVTX-803-LAD-301
  • Subject has biochemically and genetically proven LAD II (SLC35C1-CDG)

Критерии исключения

  • Subject has severe anemia defined as hemoglobin <8.0 g/dL (<4.9 mmol/L)
  • Subject has impaired renal function as defined by an eGFR <90 mL/min
  • Subject has known or suspected intolerance or hypersensitivity to fucose or any ingredients of the investigational product
  • In the investigator's opinion, subject has a history of failure to respond to fucose at adequate dosing

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 1 центр
  • Mayo Clinic — Rochester

Идентификаторы

NCT: NCT05754450 · AVTX-803-LAD-302

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗