Меню
Идёт набор NCT05745532

Safety and Efficacy Evaluation of β-globin Restored Autologous Hematopoietic Stem Cells in β-thalassemia Major Patients

Ранняя фаза I С лечением β-thalassemia

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: β-globin restored autologous hematopoietic stem cells.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: β-thalassemia. Базовые параметры: 8 лет — 16 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Китай
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

This is an open label study to evaluate the safety and efficacy of β-globin Restored Autologous Hematopoietic Stem Cells in ß-Thalassemia Major Patients

Подробное описание

We will recruit ß-thalassaemia major patients and collect their autologous hematopoietic stem cells, which will be modified with the LentiHBBT87Q system to restore β-globin expression. After conditioning, the autologous hematopoietic stem cells with restored β-globin will be reinfused to the patients and followed up for two years to collect data.

Вмешательства

  • Биопрепарат β-globin restored autologous hematopoietic stem cells
    β-globin-restored autologous hematopoietic stem cells modified with LentiHBBT87Q

Первичные конечные точки

  • Frequency and severity of adverse events (AEs) and serious adverse events (SAEs) [Срок оценки: 0-100 days]
  • Overall survival [Срок оценки: 0-24 months]
  • Proportion of engraftment [Срок оценки: 0-24 months]
  • Replication competent lentivirus (RCL) [Срок оценки: 0-24 months]
  • Dynamics of viral integration sites (VIS) [Срок оценки: 0-24 months]
Вторичные конечные точки (3)
  • The average Insertion copy number (VCN) in peripheral blood mononuclear cells [Срок оценки: 18-24 Months]
  • The expression level of exogenous adult hemoglobin [Срок оценки: 18-24 Months]
  • Change from baseline in annualized frequency of packed RBC transfusions [Срок оценки: 18-24 Months]

Критерии участия

Критерии включения

  • 8-16 years old. Subject and/or subject's legal guardian fully understand and voluntarily sign informed consent;
  • Clinically diagnosed as transfusion-dependent β-thalassemia major;
  • With sufficient RBC infusion, subjects must maintain hemoglobin ≥9g/dL, serum ferritin threshold ≤ 3000 ng/mL and the liver iron overload mild or absent for at least 3 months before mobilization of hematopoietic stem cell;
  • Follow the arrangements for treatment and regular medical checks within two years post-transplantation

Критерии исключения

  • The physical condition does not meet the requirements for hematopoietic stem cell mobilization and transplantation myeloablation;
  • Received gene therapy and allogeneic HSCT in the past.
  • Have an available HLA matched donor.
  • Enrolling in another clinical trial.
  • Other unsuitable conditions identified by doctors.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Китай · 1 центр
  • Shenzhen Children's Hospital — Шэньчжэнь

Идентификаторы

NCT: NCT05745532 · SZ-101

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗