Меню
Набор по приглашению NCT05708677

A Long-Term Extension Study for Participants Previously Treated With EB-101 for the Treatment of RDEB

— Наблюдательное RDEB

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: EB-101.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: RDEB. Базовые параметры: от 6 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Long-Term Extension Study for Participants Previously Treated With EB-101 for the Treatment of Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB)

Обзор

A Long-Term Extension Study for Participants Previously Treated with EB-101 for the Treatment of Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB)

Подробное описание

This is an open-label, long-term, follow-up study in participants from prior interventional trials involving surgical application of gene-corrected keratinocyte sheets (EB-101) for the treatment of RDEB wound sites. Up to 22 participants will be enrolled in this study, with follow-up through at least 5 years post treatment. Patient-reported outcomes and safety will be assessed throughout the study, and where applicable, compared to Baseline of the preceding interventional EB-101 trial. Upon completion, participants will transfer to an annual monitoring program for additional 10 years of phone visits.

Вмешательства

  • Биопрепарат EB-101
    This is non-interventional and follows patients treated with EB-101

Первичные конечные точки

  • Wound Closure [Срок оценки: 5 years]
  • Pain Severity Scale (Wong-Baker FACES) [Срок оценки: 5 years]
  • Itch Severity Scale [Срок оценки: 5 years]
  • Zarit Burden Interview Scale [Срок оценки: 5 years]
  • Quality of Life in Epidermolysis Bullosa [Срок оценки: 5 years]
  • Caregiver Global Impression of Change for Pain Scale [Срок оценки: 5 years]
  • Wound Infection and Adverse Events [Срок оценки: 5 years]
  • The number of treatment-emergent adverse events. [Срок оценки: 5 years]
  • Serious Adverse Events [Срок оценки: 5 years]
  • Incidence of squamous cell carcinoma. [Срок оценки: 5 years]

Критерии участия

Критерии включения

  • Willing and able to give consent/assent;
  • If under the age of 18, guardian(s) is/are willing and able to give consent;
  • Prior study treatment with EB-101.

Критерии исключения

  • Inability to properly follow protocol as determined by the Principal Investigator

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

США · 2 центра
  • Stanford University — Redwood City
  • University of Massachusetts Medical School — Worcester

Идентификаторы

NCT: NCT05708677 · EB-101-LT-001

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗